- (...) 7% uczestników badań klinicznych, które dostarczyły danych pozwalających na dopuszczenie leku Zolgensma, to dzieci z Polski - pisze w piśmie do prezesa firmy Novartis Fundacja SMA/ fot. Pixabay
Kilka dni temu Fundacja SMA zwróciła się z listem otwartym do firmy Novartis Poland. Chodzi o wniosek o objęcie terapii genowej Zolgensma refundacją. Poniżej cytujemy treść listu, a także odpowiedź firmy.
W sześć weekendów w trzech polskich miastach (Warszawa, Gdańsk, Kraków) zorganizowano konsultacje ze specjalistami z zakresu fizjoterapii, psychologii i logopedii/fot. Fundacja Lwie Serca
Pojawia się dość rzadko, ale za każdym razem staje się nieproszonym gościem. I choć każdy z domowników chciałby, żeby zniknął, rdzeniowy zanik mięśni wprowadza się już na zawsze do organizmu jednego z małych mieszkańców domu. A rodzinie nie pozostaje nic innego, jak nauczyć się z nim żyć…
- Podsumowujemy 2-letni okres leczenia nusinersenem, lekiem, który w pewnym sensie pojawił się w próżni. Rozpoczęliśmy leczenie farmakologiczne choroby, dla której alternatywnego leczenia nie było - przypomniała prof. Anna Kostera-Pruszczyk
Rdzeniowy zanik mięśni jeszcze kilka lat temu był chorobą bez skutecznego leczenia farmakologicznego – do momentu pojawienia się nusinersenu. Dzięki staraniom wielu osób polscy pacjenci od 2019 roku otrzymują refundowane leczenie. Jakie są wnioski po dwóch latach funkcjonowania programu?
Liczba chorych objętych programem dostępu do Risdiplamu została uzgodniona w oparciu o informacje dotyczące populacji polskich pacjentów oraz możliwości firmy/ fot. Fundacja SMA
– Biorąc pod uwagę, reakcje i emocje związane z programem wczesnego dostępu do leku risdiplam, chcielibyśmy się z Wami podzielić kilkoma istotnymi informacjami – napisała na swojej stronie internetowej Fundacja SMA. Poniżej znajdziecie pełen wpis.
Spotkanie przeznaczone jest dla opiekunów i dzieci powyżej 1 roku życia, które osiągnęły możliwość samodzielnego siedzenia i silniejszych, a diagnozę otrzymali w roku 2019 i 2020/ fot. Pixabay
W związku z sytuacją epidemiologiczną Fundacja SMA podjęła trudną decyzję o zmianie terminu warsztatów dla nowo zdiagnozowanych dzieci, które miały się odbyć w listopadzie w Zabajce.
RESPOND ma być dwuletnim badaniem otwartym. Mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku nusinersen u pacjentów z SMA uprzednio poddanych terapii genowej onasemnogen abeparwowek/ fot. Medexpress
Spółka Biogen ogłosiła plany rozpoczęcia globalnego badania klinicznego IV fazy RESPOND. Ma ono na celu zbadanie korzyści klinicznych i ocenę bezpieczeństwa leku nusinersen u niemowląt i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) z niezaspokojonymi potrzebami klinicznymi po zastosowaniu terapii genowej onasemnogen abeparwowek.
SMAkowy Zlot Mam to czas kiedy mama ma chwilę dla siebie - tłumaczy Fundacja SMA
Za nami trzeci SMAkowy Zlot Mam. W dniach 25-27 września, w samym sercu Borów Tucholskich, spotkało się 14 wspaniałych Mam z różnych części Polski, które na co dzień zajmują się dzieckiem (lub dziećmi) z SMA.
Z risdiplamem chorzy na rdzeniowy zanik mięśni wiążą duże nadzieje
Z ogromną radością ogłaszamy, że przedrejestracyjny dostęp do risdiplamu jest już w Polsce możliwy dla chorych z drugą postacią SMA – ogłosiła kilka dni temu Fundacja SMA.
To właśnie z myślą o bliskich chorych na SMA, powstał projekt "Daj sobie chwilę"/ fot. Pixabay
„Daj sobie chwilę” to projekt zakładający wsparcie dla bliskich chorego na SMA, w przedsięwzięcie zaangażowany jest dr Piotr Kuśmider. Na czym polega projekt „Daj sobie chwilę?
O realizacji programu lekowego dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni i potrzebie wprowadzenia opieki koordynowanej mówi nam prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.
