Kilka dni temu Fundacja SMA zwróciła się z listem otwartym do firmy Novartis Poland. Chodzi o wniosek o objęcie terapii genowej Zolgensma refundacją. Poniżej cytujemy treść listu, a także odpowiedź firmy.

Aktualnie o terapii genowej Zolgensma media piszą “najdroższy lek świata”. W Polsce nie jest on objęty refundacją. Co nie oznacza, że nie ma zainteresowania pacjentów i ich bliskich. Media regularnie donoszą o zbiórkach na lek dla konkretnych dzieci, apelując do ludzi dobrej woli o wsparcie finansowe.

Zolgensma kilka miesięcy temu dopuszczono do stosowania w UE. Jak podaje Fundacja SMA, firma Novartis Poland do tej pory nie złożyła jednak wniosku o objęcie go refundacją.

Doskonale zdajemy sobie sprawę, jak bardzo rodziny chorych dzieci czekają na ten lek. A także jaką korzyść kliniczną może on przynieść przy odpowiednim zastosowaniu. Toteż w imieniu społeczności SMA zwracamy się do Novartis Poland z apelem o rozpoczęcie niezbędnych działań – zaapelowała Fundacja SMA. List otwarty do Michała Bichty, prezesa zarządu Novartis Poland, fundacja umieściła na swojej stronie internetowej. Poniżej cytujemy jego treść.

List Otwarty Fundacji SMA

Szanowny Panie Prezesie,

Minęło już prawie siedem miesięcy, odkąd Zolgensma dopuszczono do stosowania na terenie Unii Europejskiej. Mimo to przedstawiciel producenta, firma Novartis Poland, do dzisiaj nie złożył wniosku do Ministra Zdrowia o objęcie tego leku refundacją.

Panie Prezesie! Lek Zolgensma zastosowano już u setek dzieci chorych na SMA w Europie – w większości ze świetnymi efektami. Dzisiaj, gdy lepiej rozumiemy jego profil skuteczności i bezpieczeństwa, nie mamy wątpliwości, że musi jak najszybciej zostać udostępniony w Polsce w ramach NFZ do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.

Pragniemy także przypomnieć, że 7% uczestników badań klinicznych, które dostarczyły danych pozwalających na dopuszczenie leku Zolgensma, to dzieci z Polski. Ich rodzice zdecydowali się na ten krok m.in. pod wpływem rozmów z Fundacją SMA. Po to, aby pomóc w opracowaniu nowej, wysoce skutecznej terapii w tej ciężkiej chorobie. Powstanie leku Zolgensma zawdzięczamy m.in. tym dzielnym rodzicom i dzieciom.

Polska społeczność SMA oraz polskie środowisko medyczne z niecierpliwością czekają na dostęp do kolejnej opcji terapeutycznej w SMA. Staje się to tym pilniejsze, że od 2021 roku w Polsce planuje się wprowadzenie powszechnych badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA. To konieczne, aby ta nowa opcja terapeutyczna była dostępna również dla nowo diagnozowanych, przedobjawowych dzieci.

Jak Panu z całą pewnością wiadomo, zgodnie z Ustawą z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, objęcie leku refundacją może odbyć się wyłącznie na wniosek producenta (podmiotu odpowiedzialnego). Z przykrością odnotowujemy, że mimo upływu tak długiego czasu, spółka Novartis Poland wciąż nie podjęła działań niezbędnych do objęcia tego leku refundacją.

Jednocześnie Novartis sprzedaje lek Zolgensma rodzinom chorych dzieci po amerykańskiej cenie katalogowej. Mimo że w niektórych krajach oferuje go po znacznie niższej cenie. Na przykład publiczna cena w Japonii jest o 25% niższa. Nasuwa się więc pytanie, czy tak właśnie zdaniem Novartis ma wyglądać przyszłość medycyny (Reimagining Medicine) z motto firmy?

Fundacja SMA: “Oczekujemy, że Novartis Poland wykaże się najdalej idącą elastycznością”

Mówiąc o kosztach – jako organizacja od lat zajmująca się finansowaniem badań naukowych w SMA, w tym badań nad terapiami genowymi, nie widzimy obiektywnego uzasadnienia, dla którego akurat lek na SMA miałby być najdroższym lekiem świata. Oczekujemy, że Novartis Poland wykaże się najdalej idącą elastycznością, aby terapia genowa w SMA mogła zostać objęta w Polsce finansowaniem ze środków publicznych dla szerokiej grupy pacjentów.

Niniejszym apelujemy do firmy Novartis Poland o bezzwłoczne rozpoczęcie działań, które umożliwią szybki dostęp do leku Zolgensma w ramach NFZ.

Jednocześnie zapewniamy, że współpracujemy z władzami odpowiedzialnymi za system ochrony zdrowia, aby zmniejszyć bariery formalne dla dostępu do terapii genowych i komórkowych w Polsce.

Pod listem podpisały się prezes Dorota Raczek (Prezes Fundacji SMA) i Katarzyna Pedrycz (Wiceprezes Fundacji SMA).

Prezes Novartis Poland odpowiada

Na odpowiedź Michała Bichty, prezesa Novartis Poland, nie trzeba było długo czekać. Oto ona:
“Szanowni Państwo, terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) została dopuszczona do obrotu w Europie w maju tego roku. Dotychczas jest refundowana na różnych zasadach w 9 krajach w Europie.

Złożenie wniosku o refundację terapii genowej ze środków publicznych w leczeniu pacjentów z SMA w Polsce napotyka na poważne bariery. Wynikają one z formalnych wymagań ustawy o refundacji leków. Przepisy tej ustawy nakładają na podmiot odpowiedzialny (Novartis Poland) obowiązek potwierdzenia w chwili składania wniosku o refundację dowodu dostępności produktu w obrocie, każdej zarejestrowanej prezentacji leku. W przypadku terapii genowej nie jest to możliwe. Po pierwsze, terapia genowa jest produktem leczniczym terapii zaawansowanej (ATMP) przygotowywanym na zapotrzebowanie konkretnego pacjenta. Po drugie, terapia genowa w leczeniu SMA musi uwzględniać dostosowanie zawartości dawki do masy ciała. Co – zgodnie z ustawą – oznacza zapewnienie w momencie składania wniosku asortymentu opakowań dla 37 różnych zakresów wagi ciała pacjenta. Minister Zdrowia jest świadomy tej sytuacji i wskazuje, że planowana jest nowelizacja ustawy o refundacji, uwzględniająca potrzeby produktów ATMP.

“Duże nadzieje pokładamy w wejściu w życie ustawy o funduszu medycznym”

Jednocześnie, podobnie jak Państwo, duże nadzieje pokładamy w wejściu w życie ustawy o funduszu medycznym. Ustawa ta wprowadza nową ścieżkę dostępu do technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Wspomniany wymóg formalny potwierdzenia dostępności produktu w obrocie w chwili składania wniosku nie obowiązuje. W ramach ustawy o funduszu medycznym to Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) jest zobowiązana do stałego identyfikowania niezaspokojonych potrzeb medycznych oraz skutecznych leków w ich zakresie. Jedynie AOTMiT może dokonać kwalifikacji terapii genowej do listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, a Minister Zdrowia wezwać podmiot odpowiedzialny (Novartis Poland) do złożenia wniosku o refundację w ramach przepisów tej ustawy. Warto pamiętać, że nie jest możliwe jednoczesne ubieganie się o refundację leku ze środków publicznych w ramach obu tych ścieżek.

Zdajemy sobie sprawę, jak duże znaczenie ma zapewnienie dostępu do refundowanej terapii genowej w SMA dla chorych dzieci i ich rodzin. Doceniamy także rolę Fundacji SMA i wkład polskich pacjentów w badania kliniczne nad lekiem. Chętnie spotkam się z Państwem, aby omówić podjęte przez nas działania, które mają na celu zapewnienie jak najszybszego dostępu polskim pacjentom do tej terapii.

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.