W rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) zarejestrowane są obecnie aż trzy leki/ fot. Freepik
Niewiele jest chorób rzadkich, w których jest dostępna więcej niż jedna terapia. W rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) zarejestrowane są obecnie aż trzy leki – o różnych mechanizmach działania i różnych drogach podawania. Marzeniem klinicystów jest sytuacja, w której wszystkie trzy terapie byłyby refundowane. Dzięki temu istniałaby możliwość zaproponowania pacjentowi takiego leczenia, które najbardziej odpowiada jego indywidualnym potrzebom i preferencjom.
Mimo długich negocjacji z producentem, terapia genowa nie zostanie w Polsce objęta refundacją
Firma Novartis Poland wydała oficjalne stanowisko w sprawie negatywnej decyzji dotyczącej refundacji terapii genowej w Polsce. Poniżej przywołujemy treść oświadczenia.
Apelujemy do obu stron o kontynuowanie rozmów oraz o daleko idącą elastyczność - zaapelowała Fundacja SMA
W połowie października ministerstwo zdrowia poinformowało o zakończeniu negocjacji refundacyjnych terapii genowej Zolgensma. Niestety, ich wynik wskazuje na to, że lek nie będzie dostępny dla polskich pacjentów w ramach refundacji. – To druzgocząca wiadomość dla polskiej społeczności SMA. Apelujemy o kontynuację rozmów – napisała na swojej stronie Fundacja SMA.
- (...) 7% uczestników badań klinicznych, które dostarczyły danych pozwalających na dopuszczenie leku Zolgensma, to dzieci z Polski - pisze w piśmie do prezesa firmy Novartis Fundacja SMA/ fot. Pixabay
Kilka dni temu Fundacja SMA zwróciła się z listem otwartym do firmy Novartis Poland. Chodzi o wniosek o objęcie terapii genowej Zolgensma refundacją. Poniżej cytujemy treść listu, a także odpowiedź firmy.
W sprawie terapii genowej lekiem Zolgensma wypowiedzieli się niedawno europejscy specjaliści zajmujący się leczeniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)
W renomowanym czasopiśmie naukowym European Journal of Paediatric Neurology ukazało się wspólne stanowisko autorstwa lekarzy reprezentujących 11 państw Europy, dotyczące stosowania terapii genowej Zolgensma w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Ich stanowisko można przeczytać na stronie internetowej Fundacji SMA. Poniżej przytaczamy skrót dokumentu.
W maju Komisja Europejska, za radą Europejskiej Agencji Leków, uznała potencjalną skuteczność i bezpieczeństwo leku Zolgensma
Fundacja SMA opublikowała na swojej stronie internetowej materiał na ten temat kilka dni temu. – Cały artykuł można podsumować bardzo krótko – prawie nic nie wiemy – tak zaczyna jego autor. Poniżej przytaczamy całość tekstu.
Od kilku miesięcy w Fundacji funkcjonuje dwuosobowy zespół, którego zadaniem jest przygotowanie i wsparcie procesu wprowadzenia leku Zolgensma w Polsce
Rozpoczynamy starania o refundację terapii genowej w Polsce – poinformowała Fundacja SMA na swojej stronie internetowej. Jakie wyzwania i cele obiera fundacja SMA na najbliższe miesiące?
W maju Komisja Europejska, za radą Europejskiej Agencji Leków, uznała potencjalną skuteczność i bezpieczeństwo leku Zolgensma
19 maja środowisko SMA obiegła dobra wiadomość: na terenie UE dopuszczony do stosowania został lek Zolgensma, przez media okrzyknięty mianem najdroższego leku świata.
Fundacja SMA poinformowała, że 29 kwietnia w szpitalu dziecięcym w Lublinie małemu pacjentowi chorującemu na rdzeniowy zanik mięśni podano terapię genową. To pierwsze podanie leku Zolgensma w Polsce/ fot. Novartis
Jak poinformowała Fundacja SMA, w Polsce po raz pierwszy dziecko z SMA skorzystało z terapii genowej głośnym lekiem Zolgensma. Tym, który media okrzyknęły mianem “najdroższego leku świata”.
- Przekaz medialny o „nieskuteczności” nusinersenu w porównaniu z terapią genową nie ma więc żadnego umocowania w badaniach naukowych.
Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych a także Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyraziły zaniepokojenie pojawiającymi się ostatnio przekłamaniami dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce związanymi z terapią genową i spinrazą. Organizacje przekazały do ministerstwa zdrowia swoje oświadczenia w tej sprawie.
