Spółka Biogen ogłosiła plany rozpoczęcia globalnego badania klinicznego IV fazy RESPOND. Ma ono na celu zbadanie korzyści klinicznych i ocenę bezpieczeństwa leku nusinersen u niemowląt i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) z niezaspokojonymi potrzebami klinicznymi po zastosowaniu terapii genowej onasemnogen abeparwowek.

– Jako klinicyści nieustannie dążymy do osiągnięcia lepszych wyników leczenia niemowląt i dzieci, ale u niektórych pacjentów poddanych terapii genowej zaobserwowano niezaspokojoną potrzebę dodatkowych korzyści terapeutycznych. Istnieją przekonujące argumenty kliniczne za tym, że leczenie nusinersenem tych pacjentów może zwiększyć skuteczność leczenia SMA. Oczekujemy, że badanie RESPOND dostarczy cennych danych. Pomogą w podejmowaniu decyzji terapeutycznych dotyczących naszych najmłodszych pacjentów z SMA – powiedziała dr Crystal Proud, neurolog dziecięca specjalizująca się w chorobach nerwowo-mięśniowych ze Szpitala Dziecięcego The King”s Daughters w Wirginii, a także członkini komitetu sterującego badaniem RESPOND.

Cel badania RESPOND

Chorzy na SMA nie wytwarzają wystarczająco dużej ilości białka SMN (survival motor neuron). Białko SMN jest niezbędne do przeżycia neuronów ruchowych. Umożliwiają one siedzenie, chodzenie a także między innymi odpowiadają za podstawowe funkcje życiowe. W tym oddychanie i połykanie. Badanie RESPOND ma na celu sprawdzenie czy potwierdzona skuteczność leku nusinersen, polegająca na umożliwieniu trwałej produkcji białka SMN, może przynieść korzyści także pacjentom uprzednio poddanym terapii genowej.

W długoterminowym badaniu terapii genowej onasemnogen abeparwowek zaobserwowano, że do tej pory 4 na 10 pacjentów było później leczonych nusinersenem. RESPOND ma być dwuletnim badaniem otwartym. Mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku nusinersen u pacjentów z SMA uprzednio poddanych terapii genowej onasemnogen abeparwowek. Ma ono dostarczyć szerszych informacji pomocnych w podejmowaniu decyzji terapeutycznych.

Skuteczność zostanie oceniona na podstawie zmiany od wartości wyjściowych oceny funkcji motorycznych. A także dodatkowych obserwacji klinicznych (np. połykanie) oraz poziomu obciążenia dla opiekunów. Eksploracyjnym punktem końcowym badania będzie stężenie neurofilamentów, które zostanie ocenione jako biomarker biologicznej aktywności choroby.

Więcej na: medexpress.pl

Czytaj także: Efekty leczenia nusinersenem u dorosłych z SMA

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.

Jeśli jesteś zainteresowany otrzymywaniem informacji o nowych publikacjach - zapisz się do naszego newslettera.

Zobacz także