RESPOND ma być dwuletnim badaniem otwartym. Mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku nusinersen u pacjentów z SMA uprzednio poddanych terapii genowej onasemnogen abeparwowek/ fot. Medexpress
Spółka Biogen ogłosiła plany rozpoczęcia globalnego badania klinicznego IV fazy RESPOND. Ma ono na celu zbadanie korzyści klinicznych i ocenę bezpieczeństwa leku nusinersen u niemowląt i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) z niezaspokojonymi potrzebami klinicznymi po zastosowaniu terapii genowej onasemnogen abeparwowek.
- SMA spełnia wszystkie kryteria włączenia do programu badań przesiewowych noworodków - uważa dr Maria Jędrzejowska
Dla rodziców dzieci, które rodzą się z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) czas ma ogromne znaczenie, a badania przesiewowe noworodków oznaczają szybką diagnozę. Dlaczego to takie ważne? Im szybsza diagnoza, tym szybciej rozpoczyna się leczenie i tym mniejsze choroba wywołuje spustoszenie w organizmie małego pacjenta.
Prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak - przewodnicząca zespołu koordynacyjnego w programie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) spinrazą/ fot. Monika Rydlewska
Fundacja SMA zebrała i przekazała do zespołu koordynującego ds. leczenia SMA uwagi środowiska pacjentów związane z funkcjonowaniem programu lekowego, w ramach którego spinraza, lek na SMA, od roku jest w Polsce refundowany.
Od rozpoczęcia refundacji leczenia pacjentów chorujących na SMA spinrazą minął rok
Od decyzji o refundacji leczenia pacjentów chorych na rdzeniowy zanim mięśni (SMA) nusinersenem (spinrazą) minął już rok. Pierwszą dawkę leku podano 27 lutego 2019 roku. Z tej okazji Fundacja SMA, zrzeszająca środowisko pacjenckie i bardzo aktywnie zabiegająca o wprowadzenie w Polsce programu leczenia spinrazą zorganizowała niedawno konferencję prasową. Była to okazja do podsumowania działań podejmowanych na przestrzeni ostatniego roku.
- Pomysł by wprowadzić laminotomię to powszechnego użycia narodził się dość przypadkowo w ubiegłym roku - tłumaczył dr Tomasz Potaczek podczas konferencji poświęconej SMA w lipcu tego roku/ fot. Monika Rydlewska
Na czym polega laminotomia, opowiedział podczas seminarium naukowego poświęconego SMA na początku lipca dr n. med. Tomasz Potaczek, specjalista ortopedii i traumatologii narządu ruchu z Uniwersyteckiego Szpitala Ortopedyczno-Rehabilitacyjnego w Zakopanem.
- Rok temu chyba nikt się nie spodziewał, że to leczenie będzie tak szybko dostępne dla pacjentów w Polsce - mówiła podczas konferencji SMA w podwarszawskim Józefowie dr Anna Łusakowska
Logistyka, specyfika podania leku, choroby towarzyszące z którymi borykają się chorzy na SMA – to obszary, w których lekarze zajmujący się podawaniem spinrazy napotykają największe wyzwania. Podczas tegorocznej konferencji SMA opowiedziała o nich dr Anna Łusakowska w kontekście terapii u dorosłych z SMA.
prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak - przewodnicząca zespołu koordynacyjnego w programie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) spinrazą
Program lekowy w ramach którego chorzy na SMA otrzymują spinrazę koordynuje specjalny, powołany zarządzeniem prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia zespół, w którego skład wchodzą specjaliści kilku dziedzin. O tym jakie są jego kompetencje, a co poza nie wykracza opowiedziała podczas lipcowego seminarium w Józefowie prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak – jego przewodnicząca.
- Każdy pacjent, który ma rozpoznanie SMA, który nie ma przeciwwskazań do nakłucia lędźwiowego i ma wykonane pełne badanie genetyczne, kwalifikuje się do leczenia - tłumaczyła dr Katarzyna Kotulska-Jóźwiak podczas niedawnego seminarium poświęconego SMA
6 posiedzeń zespołu kwalifikacyjnego, 413 wniosków rozpatrywanych, 355 osób włączonych do leczenia (część to wnioski z przeterminowaną decyzją) – tak mniej więcej przedstawia się w liczbach praca zespołu kwalifikującego do leczenia spinrazą. O jego pracy opowiedziała przewodnicząca prof. dr. hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii, IP Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie.
- Rozpoczęliśmy już kwalifikacje pacjentów do programu - informuje Klinika Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego/fot. Freepik
– Rozpoczęliśmy już kwalifikacje pacjentów do programu – napisała w oficjalnym komunikacie dotyczącym programu leczenia nusinersenem Klinika Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Jak wyglądać będzie procedura włączenia do leczenia, a potem podawanie leku?
