- Zarówno wyniki badań klinicznych, jak i doświadczenia neurologów, którzy wdrażali pacjentów do programu pokazuje, że systematyczne leczenie nusinersenem przynosi korzyści chorym. Niezależnie od wieku, typu SMA i stopnia zaawansowania choroby - mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk
– U najmłodszych dzieci z SMA leczenie przynosi bardziej dynamiczne poprawy. U dorosłych na efekt trzeba czekać nieco dłużej. Jednak często są to spektakularne zmiany – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM, wiceprzewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na SMA.
Medycyna to działania zespołowe, to działanie rzeszy ludzi, którzy chcą przybliżać nowoczesne terapie naszym pacjentom - mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk/ fot. Wprost
Prof Anna Kostera-Pruszczyk została laureatką Innowatora – nagrody tygodnika Wprost. – Nagrodę, która przypadła mi w udziale odbieram jako nagrodę dla całego środowiska. Medycyna to działania zespołowe – mówiła m.in. prof. Anna Postera-Pruszczyk.
W filmie "Strumień życia z SMA" pacjenci i ich bliscy opowiadają o tym, jak leczenie zmienia ich życie/ fot. Fundacja SMA
Przełom. Właśnie tak o nusinersenie, leku na SMA, mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak. Niedawno Fundacja SMA opublikowała film w ramach kampanii „Strumień życia w SMA”, w którym pacjenci opowiadają o tym, jak kolejne „dawki mocy” zmieniają ich życie.
U 70 proc. pacjentów jednym z objawów miastenii w pierwszym etapie choroby są opadające powieki/ fot. Freepik
Co pomyślisz o kimś, kto rano myje okno, a po południu twierdzi, że nie może wynieść talerza do kuchni, bo nie ma siły? O młodej kobiecie siedzącej w tramwaju, choć brakuje miejsc dla starszych, a nie wygląda na taką, która ma do tego prawo? A może cierpi bardziej niż wielu seniorów? Dowiedz się o miastenii zanim niesłusznie kogoś ocenisz.
- Podjęcie decyzji o rodzicielstwie nie było łatwe. Bardzo chcieliśmy być rodzicami, ale nie wiedziałam, czy w ogóle będę mogła zajść w ciążę i ją donosić - wspomina pani Marta
Marta choruje na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typu 2. Mimo choroby, realizuje się jako mama dwóch córeczek – dziesięcioletniej Natalki i pięcioletniej Oliwki. Ogromnym ułatwieniem w codziennym życiu jest dla niej możliwość korzystania z innowacyjnego leczenia doustnego SMA.
W rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) zarejestrowane są obecnie aż trzy leki/ fot. Freepik
Niewiele jest chorób rzadkich, w których jest dostępna więcej niż jedna terapia. W rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) zarejestrowane są obecnie aż trzy leki – o różnych mechanizmach działania i różnych drogach podawania. Marzeniem klinicystów jest sytuacja, w której wszystkie trzy terapie byłyby refundowane. Dzięki temu istniałaby możliwość zaproponowania pacjentowi takiego leczenia, które najbardziej odpowiada jego indywidualnym potrzebom i preferencjom.
W sprawie terapii genowej lekiem Zolgensma wypowiedzieli się niedawno europejscy specjaliści zajmujący się leczeniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)
W renomowanym czasopiśmie naukowym European Journal of Paediatric Neurology ukazało się wspólne stanowisko autorstwa lekarzy reprezentujących 11 państw Europy, dotyczące stosowania terapii genowej Zolgensma w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Ich stanowisko można przeczytać na stronie internetowej Fundacji SMA. Poniżej przytaczamy skrót dokumentu.
