– Biorąc pod uwagę, reakcje i emocje związane z programem wczesnego dostępu do leku risdiplam, chcielibyśmy się z Wami podzielić kilkoma istotnymi informacjami – napisała na swojej stronie internetowej Fundacja SMA. Poniżej znajdziecie pełen wpis.

Wielokrotnie, będąc w kontakcie z firmą Roche podejmowaliśmy działania, których celem było zwrócenie uwagi na niezaspokojone potrzeby chorujących na SMA w Polsce. A także szansę, jaką może być dla nich terapia risdiplamem. Dzięki działaniom podjętym przez pracowników polskiego oddziału firmy, Ministerstwa Zdrowia, środowisko medyczne, a także naszą Fundację, mimo trudności związanych z brakiem odpowiednich regulacji dot. umów, odpowiedzialności, ubezpieczenia, czy zbierania danych, udało się uruchomić program wczesnego dostępu do niezarejestrowanego jeszcze w UE risdiplamu.

Risdiplam dla 50 pacjentów

Liczba chorych objętych programem została uzgodniona w oparciu o informacje dotyczące populacji polskich pacjentów oraz możliwości firmy. Pragniemy podkreślić, że jest to największy program przedrejestracyjny dla pacjentów z SMA w Polsce. Ministerstwo Zdrowia wydało zgodę o możliwości sprowadzenia w ramach programu leku dla 50 pacjentów. Firma Roche podjęła zobowiązanie, że do momentu uzyskania refundacji risidiplamu w Polsce, będzie ponosiła koszty udostępnienia produktu dla tak dużej liczby pacjentów.

Od momentu uruchomienia programu regularnie zamieszczaliśmy informacje na jego temat na naszej stronie internetowej. Pierwszy komunikat w tej sprawie pojawił się 14 stycznia br. Kolejne dot. zgody Ministerstwa Zdrowia, rozszerzenia programu, a także sposobu w jaki można zostać zakwalifikowanym publikowano w kwietniu i we wrześniu. Przekazaliśmy Wam również informacje o zakończeniu kwalifikacji do programu.

Ponad 1/3 zakwalifikowanych do programu leczenia SMA risdiplamem to osoby dorosłe

Rozumiemy, że dorośli chorzy na SMA to grupa chorych, która ma największe problemy z możliwością leczenia. A terapia risdiplamem to jedyna opcja. Dlatego cieszymy się, że w programie polskiego wczesnego dostępu ponad jedna trzecia zakwalifikowanych pacjentów to osoby dorosłe.

Przypominamy, że kwalifikacja do programu odbywała się w sposób odpowiednio sformalizowany. Pacjenta do Roche Polska zgłaszał lekarz prowadzący. Następnie oceniano zgodność z kryteriami programu Compassionate Use. A finalnie podpisywano umowę pomiędzy Roche a szpitalem a także lekarzem. Pacjentów zgłaszano z kilku ośrodków w Polsce. Fundacja nie decydowała o tym, którzy pacjenci zostaną włączeni do programu. Nie miała także wpływu na liczbę pacjentów.

Polska – 1 z 43 krajów, w których program uruchomiono

Należy również zaznaczyć, że Polska znalazła się wśród czterdziestu trzech krajów na świecie, w których program został uruchomiony. Globalnie włączono do programu leczenia risdiplamem ponad 800 chorych na SMA.

Cieszymy się, że 50 osób z Polski otrzyma dostęp do leczenia. Leczenia, które do tej pory było dla nich niedostępne ze względów medycznych. Jednocześnie otrzymaliśmy zapewnienie od firmy Roche, że dołoży wszelkich starań, aby wypracować rozwiązania umożliwiające jak najszybsze udostępnienie leku risidiplam polskim pacjentom, którzy się do niego nie zakwalifikowali.

Jak zawsze będziemy Was informować o nowych doniesieniach w tej sprawie.

Fundacja SMA

Źródła
  1. https://www.fsma.pl/2020/11/program-wczesnego-dostepu-do-leku-risdiplam/

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.