19 maja środowisko SMA obiegła dobra wiadomość: na terenie UE dopuszczony do stosowania został lek Zolgensma, przez media okrzyknięty mianem najdroższego leku świata.
Jak poinformowała Fundacja SMA, w Polsce po raz pierwszy dziecko z SMA skorzystało z terapii genowej głośnym lekiem Zolgensma. Tym, który media okrzyknęły mianem „najdroższego leku świata”.
Jak poinformowała Fundacja SMA, lada dzień rozpocznie się badanie kliniczne wyższych dawek Spinrazy (nusinersenu).
Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych a także Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyraziły zaniepokojenie pojawiającymi się ostatnio przekłamaniami dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce związanymi z terapią genową i spinrazą. Organizacje przekazały do ministerstwa zdrowia swoje oświadczenia w tej sprawie.
Fundacja SMA zebrała i przekazała do zespołu koordynującego ds. leczenia SMA uwagi środowiska pacjentów związane z funkcjonowaniem programu lekowego, w ramach którego spinraza, lek na SMA, od roku jest w Polsce refundowany.
– Od teraz lekarze na całym świecie mogą nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1. rdzeniowego zaniku mięśni (SMA1), a wkrótce również dla chorych z typem 2 – poinformowała Fundacja SMA. To bardzo dobra wiadomość dla chorych i ich bliskich.
Od decyzji o refundacji leczenia pacjentów chorych na rdzeniowy zanim mięśni (SMA) nusinersenem (spinrazą) minął już rok. Pierwszą dawkę leku podano 27 lutego 2019 roku. Z tej okazji Fundacja SMA, zrzeszająca środowisko pacjenckie i bardzo aktywnie zabiegająca o wprowadzenie w Polsce programu leczenia spinrazą zorganizowała niedawno konferencję prasową. Była to okazja do podsumowania działań podejmowanych na przestrzeni ostatniego roku.
Co można zrobić, żeby leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) było jak najskuteczniejsze? Odpowiedź jest jedna: rozpocząć je jak najwcześniej. Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą postępującą, neurony ruchowe zaczynają obumierać jeszcze zanim pojawi się pierwsze widoczne osłabienie mięśni. Wszyscy są zgodni: wczesne leczenie SMA przynosi lepsze efekty. Ale wczesne – znaczy kiedy?
Niedawno Fundacja SMA za oficjalnymi źródłami koncernu Roche podała dobre wieści – firma ogłosiła, że kluczowe badanie kliniczne preparatu Risdiplam osiągnęło „zakładany punkt końcowy”.
Po spotkaniu w Warszawie, przyszedł czas na Gdańsk, a potem Kraków. Tam właśnie odbyło się ostatnie spotkanie w ramach projektu „Edukacja w nowej rzeczywistości: kompleksowy i długofalowy model postępowania fizjoterapeutycznego w rdzeniowym zaniku mięśni”.
