Jak poinformowała Fundacja SMA, lada dzień rozpocznie się badanie kliniczne wyższych dawek Spinrazy (nusinersenu).

Biogen przedstawił założenia uruchamianego właśnie badania klinicznego. Badana będzie skuteczność i bezpieczeństwo nusinersenu (Spinrazy) podawanego w znacznie wyższych dawkach i według innego harmonogramu.

Badanie nosi nazwę kodową DEVOTE. Jego cel to sprawdzenie nowego schematu dawkowania nusinersenu, tak aby szybciej osiągać docelowe stężenie leku w płynie mózgowo-rdzeniowym.

Nowe badanie kliniczne spinrazy – szczegóły

Badanie będzie składało się z trzech części:

  • Część A. W tej części lek zostanie podany sześciorgu uczestnikom – dzieciom w wieku 2–15 lat z późniejszą postacią choroby (tj. z pierwszymi objawami w wieku powyżej 6. miesiąca). Dzieci otrzymają w dwutygodniowych odstępach trzy dawki wysycające nusinersenu po 28 mg każda (zamiast tradycyjnych czterech dawek po 12 mg), a następnie – w czteromiesięcznych odstępach – dwie dawki podtrzymujące również po 28 mg.
  • Część B. W tej części weźmie udział ok. 126 uczestników – zarówno z niemowlęcą postacią choroby (wiek do 7 miesiąca), jak i z późniejszymi postaciami (wiek 2–10 lat). W każdej z tych kategorii wiekowych dzieci zostaną losowo przydzielone do dwóch grup: leczonych według tradycyjnego schematu oraz leczonych według nowego schematu. Nowy schemat będzie polegał na podaniu w odstępie 14 dni dwóch dawek wysycających nusinersenu po 50 mg każda, a następnie co cztery miesiące dawek podtrzymujących po 28 mg.
  • Część C. W tej części sprawdza się przechodzenie chorych leczonych tradycyjnie, dawkami 12 mg, na wyższe dawkowanie. Chorzy, już leczeni tradycyjnie od co najmniej roku, zamiast kolejnej dawki 12 mg otrzymają dawkę 50 mg nusinersenu. Potem każda następna dawka będzie wynosiła 28 mg. W tej części badania udział mogą wziąć również osoby dorosłe.

Wynikami badania będzie proporcja uczestników wykazujących poprawę na skalach funkcjonalnych, a także czas/wiek osiągania kolejnych etapów rozwoju motorycznego.

Badanie ma ruszyć lada dzień. Zgodnie z planem ma być prowadzone w 50 ośrodkach na całym świecie. Na razie nie wiemy, czy wśród nich będą ośrodki w Polsce.

Fundacja SMA

Źródła:
  1. https://www.fsma.pl/2020/04/startuje-nowe-badanie-kliniczne-wyzszych-dawek-nusinersenu/

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.