Niedawno Fundacja SMA za oficjalnymi źródłami koncernu Roche podała dobre wieści – firma ogłosiła, że kluczowe badanie kliniczne preparatu Ridisplam osiągnęło “zakładany punkt końcowy”.

– Dane z badania, poparte również naszymi własnymi obserwacjami, wskazują, że risdiplam jest bezpieczny i skutecznie poprawia funkcję mięśniową u chorych na SMA typu 2 i 3. Jest to wiadomość, na którą czekaliśmy od dawna! – poinformowała kilka dni temu Fundacja SMA na swojej stronie internetowej.

W ramach badania SUNFISH o którym mowa powyżej, grupa 231 chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typu 2. i 3. ( w różnym wieku) przez ostatnie trzy lata przyjmowała eksperymentalny preparat.

– Celem badania było określenie profilu bezpieczeństwa oraz skuteczności risdiplamu w leczeniu SMA – tłumaczy fundacja FSMA.

Badanie SUNFISH polegało na tym, że uczestniczące w nim osoby przez rok przyjmowały syrop zawierający ridisplam albo placebo. Wyniki wskazują na to, że osoby, które w tym czasie przyjmowały ridisplam doświadczyły cyt. “istotnej kliniczne poprawy funkcji mięśniowej”.

Ponadto, firma Roche podała, że po roku przyjmowania preparatu nie zaobserwowano działań związanych z bezpieczeństwem, które doprowadziłyby do wycofania się uczestników z badania. Bezpieczeństwo risdiplamu było zgodne z jego znanym profilem bezpieczeństwa i nie zidentyfikowano nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa.

Ridisplam a nusinersen

W Polsce od tego roku osoby chorujące na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) mogą korzystać z refundowanej terapii nusinersenem (spinrazą). Lek jest podawany dokanałowo co kilka miesięcy. Część chorych – choćby z uwagi na deformacje kręgosłupa czy wcześniej przebyte operacje stabilizacji kręgosłupa – nie jest leczona spinrazą.

W odróżnieniu id nusinersenu, ridisplam ma formę syropu. Chory przyjmuje go codziennie.

– Zakłada się, że risdiplam nie tylko działa na motoneurony w rdzeniu kręgowym, przenikając przez barierę krew-mózg, ale ma działanie ogólnoustrojowe. Zwiększa poziom białka SMN we wszystkich tkankach. Przypuszcza się, że dzięki temu oprócz działania przyczynowego, będzie również łagodził objawy choroby niezwiązane z ośrodkowym układem nerwowym – tłumaczy Fundacja SMA.

W badaniu SUNFISH brali udział również Polscy pacjenci.

– Dzięki staraniom Fundacji SMA w badaniu SUNFISH biorą udział w Polsce 3 szpitale. Preparat podaje się łącznie 33 chorym. Naszym zdaniem risdiplam jest cząsteczką dającą ogromną nadzieję co do leczenia SMA w przyszłości. Pracujemy nad tym, aby był dostępny dla chorych w Polsce jako opcja terapeutyczna – podsumowała Fundacja SMA.

Źródła:

  1.  https://www.fsma.pl/2019/11/risdiplam-jest-bezpieczny-i-skuteczny-w-leczeniu-sma-typu-2-i-3/