19 maja środowisko SMA obiegła dobra wiadomość: na terenie UE dopuszczony do stosowania został lek Zolgensma, przez media okrzyknięty mianem najdroższego leku świata.

– Drugi lek do przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) – lek do terapii genowej Zolgensma® – został dzisiaj dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej – taka informacja znalazła się na stronie internetowej Fundacji SMA. Wiadomość podajemy za doniesieniami z oficjalnej strony internetowej Fundacji.

Lek może być stosowany u chorych o wadze ciała do 21 kg i mających kliniczne rozpoznanie postaci pierwszej SMA lub mających 2 lub 3 kopie genu SMN2.

Zwieńczenie wielu lat pracy

Jest to uwieńczenie wielu lat pracy tysięcy osób. Pracy, która zaczęła się od przełomowych badań dr Martine Barkats w podparyskim laboratorium Généthon. W serii eksperymentów dr Barkats pokazała, że zastrzyk z syntetycznym genem SMN1 leczy myszy z SMA. Na tej podstawie dr Brian Kaspar w USA rozpoczął badania nad zastosowaniem tego odkrycia do leczenia ludzi.

Dr Kaspar otrzymał duże finansowanie od amerykańskich organizacji pacjentów. Opracował niezwykle ciekawe badania, m.in. z użyciem świni z SMA. Postęp prac na co dzień śledziły tysiące rodzin SMA. Wkrótce wraz z bratem założył firmę, którą nazwał Avexis.

Fundacja SMA również wspierała te prace. Między innymi, aby „przyciągnąć” badania nad tą terapią do Europy, w 2015 roku pomogliśmy zorganizować pierwsze spotkanie między przedstawicielami Avexis a Europejską Agencją Leków. W kolejnych latach w ramach grupy roboczej SMA Europe pracowaliśmy z Avexis m.in. nad kształtem badań klinicznych tego preparatu.

Zolgensma w USA

W lipcu 2019 roku onasemnogene abeparvovec – bo taką otrzymał międzynarodową nazwę chemiczną – oficjalnie dopuszczono do stosowania w USA u dzieci do 2 lat. Trafił na rynek pod nazwą handlową Zolgensma®. W kolejnych miesiącach  dopuszczono w Izraelu, a także czterech państwach Zatoki Perskiej oraz w Japonii.

Zolgensma w UE

Dzisiaj Zolgensma® otrzymuje warunkowe dopuszczenie w Unii Europejskiej. Komisja Europejska, za radą Europejskiej Agencji Leków, uznała jego potencjalną skuteczność i bezpieczeństwo. Jednak uznała też, że dane te są zbyt skąpe. A także że należy producenta zobowiązać do uzyskania i przedłożenia większej ilości informacji o właściwościach leku. W międzyczasie, lekarze w UE mogą ten lek przepisywać, a władze państwowe refundować.

Wskazania do leczenie preparatem Zolgensma

Wskazania rejestracyjne leku Zolgensma w Unii Europejskiej obejmują: chorych o wadze ciała do 21 kg oraz mających kliniczne rozpoznanie postaci pierwszej SMA, albo mających 2 lub 3 kopie genu SMN2 bez względu na postać choroby. Mogą się one jednak zmienić wraz z pełnym dopuszczeniem leku. Powinno to nastąpić w kolejnych latach, o ile producent przedstawi odpowiednie dane naukowe.

Lek Zolgensma jest już dostępny we Francji w całym zakresie rejestracyjnym poprzez program ATU de cohorte. Wkrótce będzie dostępny również w Niemczech. Fundacja SMA pozostaje w kontakcie z Ministerstwem Zdrowia, jeśli chodzi o wprowadzenie tego leku w Polsce. A także regularnie rozmawia z producentem.

Drugi lek na SMA stał się rzeczywistością na naszym kontynencie.

Fundacja SMA

Źródła:
  1. https://www.fsma.pl/2020/05/lek-terapii-genowej-zolgensma-zostal-dopuszczony-do-stosowania-w-unii-europejskiej/

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.