Jak poinformowała Fundacja SMA, w Polsce po raz pierwszy dziecko z SMA skorzystało z terapii genowej głośnym lekiem Zolgensma. Tym, który media okrzyknęły mianem “najdroższego leku świata”.

Kilka tygodni temu lek Zolgensma otrzymał warunkową rekomendację Europejskiej Agencji Leków. Po zatwierdzeniu przez Komisję Europejską, będzie mógł być wkrótce stosowany u chorych na rdzeniowy zanik mięśni, którzy spełnią kryteria kliniczne. Na razie jednak w Polsce nie dopuszczono go do stosowania.

Terapia genowa w Polsce – pierwsze podanie w Lublinie

Podanie terapii genowej w Polsce dziecku chorującemu na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) zorganizował Szpital Dziecięcy w Lublinie. Jak informuje Fundacja SMA, która podała tę informację na swojej stronie internetowej, Zolgensma zakupiono z prywatnych środków. Szpital sprowadził go w ramach procedury tzw. importu docelowego.

Zolgensma na świecie

Jak poinformowała Fundacja SMA, terapię Zolgensma na świecie ma za sobą kilkaset dzieci.

– U wielu z nich zaobserwowano bardzo dobrą odpowiedź na leczenie. Szczególnie dobrze reagowały dzieci o krótkim okresie choroby, a także nieleczone innymi lekami – informuje Fundacja SMA.

Terapia genowa Zolgensma – jak działa?

Działanie Zolgensma polega na dostarczeniu do komórek syntetycznego genu SMN1, który w organizmie pacjenta zaczyna kodować białko SMN.

– Zgodnie z dotychczasową wiedzą, trwały efekt terapeutyczny osiąga się już po jednokrotnym podaniu leku, aczkolwiek różne dzieci różnie reagują i lekarze w USA niekiedy zalecają chorym kontynuację leczenia lekiem Spinraza – tłumaczy Fundacja SMA.

Fundacja SMA: “Celem Fundacji jest, aby wszystkie leki zatwierdzone do leczenia SMA były w Polsce dostępne w procedurze refundowanej”

Wiadomość, że Zolgensma trafia do Polski, sprawiła nam dużą radość. To, wliczając leki eksperymentalne, jedyny z czterech leków przyczynowych na SMA, którego dotąd nie stosowano w naszym kraju. Celem Fundacji jest, aby wszystkie leki zatwierdzone do leczenia SMA były w Polsce dostępne w procedurze refundowanej. A także żeby wszyscy chorzy mieli dostęp do najnowszych osiągnięć medycyny.

Przypomnijmy. Działania i aktywność Fundacji SMA i członków społeczności SMA doprowadziły do tego, że w Polsce od początku ubiegłego roku refundowane ze środków Narodowego Funduszu zdrowia jest leczenie innym przyczynowym lekiem – spinrazą (nusinersenem).

Co przyniesie przyszłość?

Czas pokaże, czy polscy pacjenci będą mieli szanse korzystać z refundowanego leczenia nazywanym “najdroższym lekiem świata” preparatem Zolgensma.

– Fundacja od dawna prowadzi dialog z Ministerstwem Zdrowia, środowiskiem medycznym a także producentem. Konsekwentnie stoimy na stanowisku, że lekarze w Polsce powinni mieć możliwość stosowania terapii genowej w ramach leczenia refundowanego. Liczymy, że Ministerstwo pozostanie przychylne chorym na SMA, a producent zdecyduje się wycenić lek Zolgensma w Polsce w sposób odpowiedzialny – podsumowuje Fundacja SMA.

Źródło:
  1. https://www.fsma.pl/2020/04/pierwsze-podanie-leku-zolgensma-w-polsce/

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.