– Od teraz lekarze na całym świecie mogą nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1. rdzeniowego zaniku mięśni (SMA1), a wkrótce również dla chorych z typem 2 – poinformowała Fundacja SMA. To bardzo dobra wiadomość dla chorych i ich bliskich.

Jak poinformowała w mediach społecznościowych Fundacja SMA – organizacja pacjencka zajmująca się wspieraniem chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), firma Roche uruchamia program wczesnego dostępu do eksperymentalnego leku risdiplam.

– Od teraz lekarze na całym świecie mogą nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1 rdzeniowego zaniku mięśni (SMA1). A wkrótce również dla chorych z typem 2 (SMA2) – poinformowała Fundacja.

Risdiplam – w walce z SMA

Risdiplam to eksperymentalny lek podawany chorym doustnie, opracowywany, by leczyć przyczyny SMA. Dotychczasowe doświadczenia wskazują, że zwiększa poziom białka SMN w komórkach, a stosujący go chorzy w większości doświadczają znaczącej poprawy. W badaniach klinicznych risdiplamu biorą udział również dzieci chorujące na rdzeniowy zanik mięśni z Polski.

Teraz – dzięki staraniom Fundacji SMA i SMA Europe z risdiplamu będzie mogła skorzystać jeszcze większa liczba chorych. To kolejna w ostatnich miesiącach dobra wiadomość dla chorych. Przypomnijmy, że od początku 2019 roku w Polsce refundowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni za pomocą spinrazy (nusinersenu). Spinrazę podaje się dokanałowo. Przy deformacjach kręgosłupa częstych u starszych pacjentów podanie leku bywa jednak problematyczne, a w niektórych przypadkach okazuje się nawet niemożliwe. Ogłoszony przez firmę Roche komunikat otwiera więc możliwość leczenia dla tych chorych.

Risdiplam – rozmowy trwają

– Oto otwiera się opcja terapeutyczna dla chorych, którzy z powodów medycznych nie mogą być leczeni dopuszczonym lekiem. W ramach tego programu lekarze na całym świecie mogą występować do firmy Roche o przekazanie risdiplamu dla wszystkich pacjentów, którzy spełniają ten warunek. W programie nie ma ograniczeń co do stanu chorego. A dzięki negocjacjom organizacji SMA Europe z firmą Roche nie wprowadzono też ograniczeń wiekowych. Risdiplam mogą otrzymać chorzy bez względu na wiek – poinformowała Fundacja SMA.

W chwili obecnej z programu mogą skorzystać tylko osoby z pierwszą postacią SMA. Organizacja SMA Europe wynegocjowała jednak, że w ciągu najbliższego pół roku program obejmie także osoby z drugą postacią SMA.

– Nadal odbywają się rozmowy w kierunku objęcia programem osób z trzecią postacią SMA – zastrzega Fundacja SMA w opublikowanym komunikacie.

W programie nie przewiduje się limitów – Roche zamierza pozytywnie rozpatrywać wszystkie prawidłowo uzasadnione wnioski spełniające warunki programu.

Program uruchamiany jest globalnie, we wszystkich krajach świata, wszędzie tam, gdzie prawo zezwala na takie stosowanie niedopuszczonych leków. Wniosek o przekazanie risdiplamu w imieniu chorego składa do producenta lekarz neurolog. Nie mogą ich składać sami chorzy ani ich rodzice lub opiekunowie – zaznacza Fundacja.

Treść komunikatu przesłanego przez firmę Roche w odpowiedzi na prośbę Fundacji SMA znajduje się na stronie internetowej Fundacji SMA.

Źródło:
  1. https://www.fsma.pl/2020/01/roche-uruchamia-globalny-program-dostepu-do-leku-risdiplam/?fbclid=IwAR0Z64FZPcgxjnCNDgPZ5lEc4etffJid7g4SmN_SYJFTfvULgUATtZbCgMw