Zbiórki na terapię genową i skuteczność spinrazy – PTND, Fundacja SMA i zespół koordynacyjny zabierają głos w sprawie leczenia SMA

Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych a także Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyraziły zaniepokojenie pojawiającymi się ostatnio przekłamaniami dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce związanymi z terapią genową i spinrazą. Organizacje przekazały do ministerstwa zdrowia swoje oświadczenia w tej sprawie.

Szczególne obawy wynikają z nierzetelnego przekazu medialnego dotyczącego możliwości leczenia SMA w Polsce. W przekazie tym bezzasadnie kwestionuje się skuteczność stosowanych w Polsce leków. A także promuje właściwości terapii genowej nie mające pokrycia w wiedzy naukowej.

Fundacja SMA i Zespół Koordynacyjny piszą do Ministerstwa Zdrowia

30 stycznia Fundacja SMA oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni przekazały do Ministerstwa Zdrowia następujące oświadczenie:

Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce

Minął rok od uruchomienia programu leczenia SMA w Polsce. W 2019 r. dzięki ogromnemu zaangażowaniu wielu szpitali, do programu włączonych zostało 579 pacjentów; dzieci a także dorosłych. Lekiem stosowanym dla wszystkich pacjentów w Polsce jest nusinersen, który jest w 100 proc. refundowany. Obecnie nie ma leku o udowodnionej większej skuteczności, a także bezpieczniejszego dla pacjentów z SMA.

Polska jest jednym z 7 europejskich krajów, gdzie nusinersen jest refundowany dla wszystkich pacjentów. I jedynym, w którym w ciągu niecałego roku objęto leczeniem większość chorych. W  tym ponad 90 proc. dzieci do 2 roku życia. Zgłoszenia pacjentów najmłodszych i ze świeżo zdiagnozowaną chorobą traktuje się priorytetowo, aby umożliwić wczesne włączenie leczenia.

Fundacja SMA

oraz

Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni

Komunikat Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych

Dzień później, 31 stycznia Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wydało następujący komunikat:

W związku z pojawiającymi się doniesieniami medialnymi dotyczącymi terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) poniżej przedstawiamy stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych dotyczące leczenia SMA.

W chwili obecnej w Polsce wszyscy chorzy z rdzeniowym zanikiem mięśni (niezależnie od wieku i typu SMA) mają możliwość w pełni refundowanego leczenia jedynym jak do tej pory zarejestrowanym w Europie preparatem tj. Nusinersenem (Spinraza®).

Terapia genowa SMA jest jak na razie zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych. Jej rejestracja toczy się jeszcze w Europie. Należy również zaznaczyć, że terapia genowa przeznaczona jest jedynie dla pacjentów, którzy nie ukończyli 2 roku życia, najlepiej w jak najwcześniejszej fazie choroby lub wręcz u pacjentów bezobjawowych.

Z obawą przyjmujemy wiadomości o rzekomej słabszej skuteczności nusinersenu w porównaniu z terapią genową. Na tym etapie nie dysponujemy takimi danymi. Przekaz medialny o „nieskuteczności” nusinersenu w porównaniu z terapią genową nie ma więc żadnego umocowania w badaniach naukowych.

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk

Prof. Barbara Steinborn

Fundacja SMA: Opisujemy faktyczną skuteczność i bezpieczeństwo poszczególnych leków na SMA

Informujemy, że wszystkie diagnozowane niemowlęta w Polsce standardowo obejmuje się refundowanym leczeniem przy użyciu leku nusinersen. We wszystkich znanych nam przypadkach – a są ich setki – leczenie nusinersenem jest skuteczne.  Stan leczonych niemowląt stale się poprawia. Z niepokojem obserwujemy więc poczynania niektórych portali zbiórkowych, które dopuszczają się celowych manipulacji w opisach zbiórek. Wbrew faktom, a także w sprzeczności z wiedzą medyczną, łamią one zasadę odpowiedzialności społecznej. Niejednokrotnie wbrew woli samych rodziców.

Apelujemy do dziennikarzy, aby informacje dotyczące rdzeniowego zaniku mięśni konsultowali z autorytetami medycznymi albo z Fundacją SMA.

Na naszych stronach opisujemy faktyczną skuteczność i bezpieczeństwo poszczególnych leków na SMA. Robimy to rzetelnie, w oparciu o materiały od producentów oraz ze zweryfikowanych badań klinicznych.

Podkreślamy, że długofalowym celem Fundacji SMA jest, aby w Polsce były dostępne w refundacji wszystkie leki dopuszczone w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Wspólnie z setkami rodzin SMA doprowadziliśmy do objęcia refundacją nusinersenu. Nowoczesnego, skutecznego leku na SMA, mającego cenę katalogową 90 000 euro netto za dawkę. Blisko współpracujemy z firmami prowadzącymi prace nad kolejnymi lekami: terapią genową, risdiplamem, branaplamem, a także lekami wzmacniającymi mięśnie.

Jesteśmy ogromnie zaniepokojeni tym, że mity tworzone wokół leku terapii genowej Zolgensma, w tym wokół jego wartości terapeutycznej, w przyszłości zagrożą objęciu go refundacją w Polsce.

Jednocześnie informujemy także, że w świetle posiadanych przez nas informacji nie ma planów zaprzestania refundacji leku nusinersen w Polsce. A regularne renegocjacje cen oraz związane z tym kolejno wydawane decyzje refundacyjne to część standardowych procedur dotyczących zakupu leków w ramach polskiego systemu opieki zdrowotnej.

Fundacja SMA

Źródła:

1. https://www.fsma.pl/2020/02/oswiadczenia-na-temat-leczenia-sma-w-polsce/

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.