Leczenie farmakologiczne przy dystrofii mięśniowej Duchenne’a powszechnie wykorzystuje leki sterydowe. Włączane bywają również preparaty witaminowe i mineralne suplementy diety. Każdą kurację należy jednak przedyskutować z lekarzem.

Leki mają na celu spowolnienie rozwoju choroby, rozluźnienie mięśniowe, poprawę siły mięśniowej oraz ogólnego stanu zdrowia i samopoczucia chorego.

Korzyści z leczenia sterydami

Sterydy (nazywane również glukokortykosteroidami lub steroidami) bywają stosowane w wielu chorobach. Doświadczenie w ich stosowaniu jest więc duże na całym świecie.

Niewątpliwie u wielu chłopców z DMD wywierają one dobroczynny skutek, ale korzyść wynikająca z ich stosowania musi być zrównoważona aktywnym zapobieganiem możliwym skutkom ubocznym. Stosowanie sterydów jest bardzo ważne w DMD i powinno zostać omówione ze wszystkimi rodzinami odpowiednio wcześnie – czytamy w poradniku dla rodzin chłopców zmagających się z dystrofią mięśniową Duchenne’a.

I to właśnie terapia sterydowa budzi u rodziców chorych chłopców sporo oporów. Głównie za sprawą sporego katalogu efektów ubocznych, które mogą się pojawić podczas terapii.

Spowalniają procesy chorobowe

Sterydy (nazywane również glukokortykosteroidami lub steroidami) są jedynymi lekami, o których wiadomo, że spowalniają proces pogarszania się siły mięśniowej i funkcji ruchowej w DMD – głosi poradnik dla rodziców chorych na DMD.

Głównym celem wykorzystywania ich w terapii dystrofii mięśniowej Duchenne’a jest maksymalne wydłużenie czasu, w którym dziecko chodzi samodzielnie i uczestniczy aktywnie w zabiegach rehabilitacyjnych. Sterydoterapia pomaga również w ograniczaniu problemów oddechowych, sercowych i ortopedycznych, które pojawiają się w późniejszych stadiach schorzenia. Leki te zmniejszają również ryzyko skoliozy (skrzywienia kręgosłupa).

Kiedy zacząć terapię?

Optymalny czas rozpoczęcia sterydoterapii to moment, kiedy funkcja motoryczna znajduje się w „fazie plateau” – to znaczy wtedy, kiedy chłopiec przestał doskonalić umiejętności ruchowe, ale kiedy jeszcze nie zaczęły one ulegać pogorszeniu. Typowo jest to czas między 4. a 6. rokiem życia. Nie zaleca się rozpoczynania sterydoterapii u dzieci, które jeszcze wciąż nabywają zdolności motoryczne, szczególnie, jeśli są poniżej 2. roku życia – wskazują specjaliści.

U starszych chłopców i młodych mężczyzn, którzy przestali już chodzić, włączenie sterydoterapii to kwestia decyzji. Powinno się ją podejmować po konsultacji z lekarzem i analizie czynników ryzyka. Celem leczenia u osoby, która nie chodzi już samodzielnie, jest zachowanie siły kończyn górnych, zwolnienie progresji skoliozy i opóźnienie pogorszenia się funkcji oddechowej i serca.

Efekty uboczne

Terapia za pomocą leków sterydowych jest obarczona dość długą listą efektów ubocznych. Możliwe działania niepożądane to m.in.:

  • opóźnienie wzrostu;
  • trądzik;
  • grzybica;
  • opóźnione pokwitanie;
  • nadciśnienie;
  • nietolerancja glukozy;
  • zmiany w zachowaniu;
  • refluks żołądkowy;
  • wrzody układu pokarmowego;
  • zaćma;
  • demineralizacja kości;
  • mioglobinuria.