17 tys. podpisów zebrała Fundacja Oddech Życia pod petycją o refundację Orkambi, leku używanego w terapii mukowiscydozy. Dokument trafił do Ministerstwa Zdrowia, Kancelarii Prezydenta RP, Narodowego Funduszu Zdrowia oraz amerykańskiej firmy farmaceutycznej Vertex Pharmaceuticals. Według szacunków, roczna terapia lekiem dla jednego chorego to koszt około 300 tys. dolarów.

W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Niestety, obecne w sprzedaży leki przyczynowe są bardzo drogie i niedostępne dla polskich chorych (z przyczyn finansowych) – tłumaczy inicjatywę Fundacja Oddech Życia.

Środowiska zrzeszające chorych, ich bliskich, przyjaciół nie poddają się jednak w zabieganiu o refundację leków przyczynowych stosowanych w terapii mukowiscydozy. Pod koniec lutego petycja o objęcie finansowaniem terapii lekiem Orkambi trafiła na biurka decydentów – do Ministerstwa Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia, a także do producenta leku, amerykańskiej firmy farmaceutycznej Vertex Pharmaceuticals.

Leczenie dla około 2000 osób

Mukowiscydoza to uwarunkowana genetycznie choroba. Powodują ją mutacje genu CFTR, których skutkiem jest brak działającego białka CFTR. To z kolei sprawia, że w organizmie powstaje nadmiernie lepki śluz, który upośledza działanie głównie układu oddechowego, pokarmowego i rozrodczego. Szacuje się że w Polsce żyje ponad 2000 osób chorych na mukowiscydozę. Większość to dzieci i młodzież. Duża część chorych mogłaby w miarę normalnie funkcjonować. Wszystko za sprawą leku Orkambi. Podczas badań przeprowadzonych przez amerykańskich naukowców z University of Washington zaobserwowano m.in. znaczną poprawę wydolności oddechowej u pacjentów poddanych terapii.

Nowa terapia “zmienia zasady gry”

To lek, który walczy z przyczyną choroby, a nie tylko łagodzi jej objawy. Orkambi (…) występuje pod postacią tabletek przyjmowanych 2 razy dziennie, rozrzedza wydzielinę oraz zapobiega uszkodzeniu płuc pozwalając im się zregenerować – tłumaczy istotę jego działania prezes Fundacji Oddech Życia Mirosław Wójcik.

Szacuje się, że lek może okazać się skuteczny w przypadku połowy wszystkich chorych. Wadą terapii jest jej cena. Według szacunków roczny koszt terapii to około 300 tys. dolarów.

Choć zdaniem ekspertów Orkambi nie jest idealnym lekiem na mukowiscydozę, terapia może pozwolić wielu pacjentom na prowadzenie prawie normalnego trybu życia bez potrzeby poddawania się przeszczepowi płuc. Orkambi został dopuszczony do użycia na rynku brytyjskim. Profesor Stuart Elborn, konsultant, który testował nowy lek na Queen’s University w Belfaście uważa, że nowa terapia zmienia zasady gry. CF staje się chorobą przewlekłą, z którą się żyje – a nie na którą się umiera – napisał Mirosław Wójcik, prezes fundacji Oddech Życia w petycji, która niedawno trafiła innymi do NFZ i Ministerstwa Zdrowia.

Czas pokaże, czy decydenci przychylą się do prośby chorych i obejmą finansowaniem terapię lekiem Orkambi.