Etapy badań klinicznych

Zanim jakiś lek trafi na półkę w aptece, przechodzi badania kliniczne. Na czym polegają ich poszczególne fazy, opowiedział w rozmowie z PTSR TV prof. Konrad Rejdak.

Badania kliniczne to bardzo istotna część naukowej praktyki medycznej. Ich nadrzędnym celem jest pozyskanie informacji i dowodów naukowych o skuteczności i bezpieczeństwie używania konkretnych substancji lub terapii. W badaniach klinicznych wyróżniamy kilka faz.

Badania kliniczne – faza pierwsza

Pierwsza faza badan klinicznych służy określeniu, czy jakaś nowa substancja, molekuła lub stara substancja w nowym wskazaniu jest bezpieczna. Na tym etapie podaje się terapię niewielkiej liczbie zdrowych osób, które do badania klinicznego same się zgłaszają. Ochotnicy otrzymują lek. A potem sprawdza się, czy pojawiają się sygnały mogące świadczyć o niebezpieczeństwie stosowana terapii, niepożądanych działaniach, które mogą zatrzymać rozwój danej molekuły.

– Jeśli uda się wykazać, że osoby zdrowe nie zgłaszają objawów ubocznych, a nie stwierdzimy też w badaniach laboratoryjnych jakichś odchyleń mogących wskazywać na zagrożenie życia i zdrowia – jest przepustka do kolejnej fazy badań klinicznych – tłumaczy prof. Konrad Rejdak.

Badania kliniczne – faza druga

W drugiej fazie badań klinicznych, nową substancję porównuje się z placebo. Dzieje się to w tak zwanej podwójnie zaślepionej próbie. Oznacza to, że lekarz który przeprowadza badanie klinicznie nie ma wiedzy czy pacjent otrzymuje placebo czy substancję, której dotyczy badanie. Tej wiedzy nie ma również pacjent.

– Należy pamiętać, że placebo także wywiera efekt pozytywny. Sama świadomość, że coś otrzymujemy powoduje, że wiele osób zgłasza poprawę. Efekt placebo może sięgać 20-30%, ale tylko czasowo. Potem objawy wracają – wyjaśnia prof. Rejdak.

W drugiej fazie badań klinicznych główny nacisk kładzie się na bezpieczeństwo. Włącza się do niej kilkuset chorych i obserwuje sygnały związane z bezpieczeństwem w pełnym cyklu leczenia. Jego długość zależy od choroby. Ta faza badań klinicznych może więc trwać kilka tygodni, kilka miesięcy, a nawet kilka lat.

– W stwardnieniu rozsianym to zwykle rok, dwa, aby się upewnić że nie ma problemów związanych z bezpieczeństwem, a obserwujemy trend wskazujący na skuteczność – precyzuje prof. Konrad Rejdak.

Badania kliniczne – trzecia faza

Jeśli badanie w drugiej gazie skończy się sukcesem, rozpoczyna się trzecia faza badań klinicznych.

Ona również odbywa się w warunkach podwójnego zaślepienia. Lek pacjentowi przypisuje się losowo (placebo lub lek aktywny). Głównym celem trzeciej fazy badania klinicznego jest wykazanie skuteczności danej substancji. To badanie ma charakter wieloośrodkowy, często międzynarodowy. Zaprasza się do niej nawet kilka tys. osób. Po nim lek, jeśli okaże się skuteczny, ma szanse na rejestrację.

Badania real life

Gdy lek został już zarejestrowany, jego skuteczność sprawdza się na dużych grupach pacjentów. W tzw. badaniach real life eksponuje się na lek tysiące osób i rejestruje się jego działanie.

– Zdarzało się, że na tym etapie uchwycono jakieś problemy z bezpieczeństwem. Ponieważ ta populacja pacjentów nie spełniała już takich restrykcyjnych warunków jak podczas drugiej i trzeciej fazy badań klinicznych. Lek brały osoby z wielochorobowością, w różnym wieku, itp. Wówczas może się okazać, ze mimo skuteczności, mamy problem z bezpieczeństwem – wyjaśnia prof. Konrad Rejdak.

Czasami w badaniach klinicznych rezygnuje się z elementu placebo.  W takich chorobach jak stwardnienie rozsiane w fazie trzeciej badań klinicznych pacjenci otrzymują tę nową badaną substancję lub inny lek – jeden z już zarejestrowanych. To duża korzyść dla pacjentów, ponieważ  cały czas są leczeni (pomijając sytuację, że badany jest lek objawowy w chorobie, na którą nie ma jeszcze zarejestrowanego leczenia).

Do udziału w badaniach może zachęcić też to, że po fazie zaślepionej, która trwa stosunkowo krótko, wszyscy chorzy którzy wyrażą zgodę przechodzą do fazy aktywnego leczenia.

Pacjent może zrezygnować z badań klinicznych w każdej chwili

Fundamentem badań klinicznych jest wyrażenie woli i zgody pacjenta na wzięcie w nich udziału. Pacjent w każdej chwili może zrezygnować z niego – bez żadnych konsekwencji. I wówczas może być kwalifikowany do każdego innego standardowego leczenia.

Źródła:

1. Wywiad z prof. Konradem Rejdakiem dla PTSR TV https://www.facebook.com/watch/?v=682997476203636

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.