Logistyka, specyfika podania leku, choroby towarzyszące z którymi borykają się chorzy na SMA – to obszary, w których lekarze zajmujący się podawaniem spinrazy napotykają największe wyzwania. Podczas tegorocznej konferencji SMA opowiedziała o nich dr Anna Łusakowska w kontekście terapii u dorosłych z SMA.

Jeszcze nie tak dawno chorzy z najcięższymi postaciami rdzeniowego zaniku mięśni (SMA typu I) często nie dożywali dorosłości. Dziś, dzięki wprowadzeniu standardów opieki, między innymi wspomagania słabnących mięśni oddechowych za pomocą respiratorów, spora cześć z nich to nastolatki i osoby dorosłe.

W tym roku zaszła kolejna wielka zmiana w opiece nad pacjentami z rdzeniowym zanikiem mięśni – wprowadzenie w Polsce refundacji nusinersenu. To kamień milowy w postrzeganiu choroby i wielka nadzieja dla chorych i ich bliskich.

– Zaczynałam pracę pod kierunkiem prof. Ireny Hausmanowej-Petrusewicz. Pierwsi pacjenci, z którymi się spotkałam to byli pacjenci z SMA. Szkoda, że pani profesor nie doczekała tej bardzo niezwykłej chwili, kiedy możemy proponować pacjentom z SMA leczenie. Na ten sukces złożyło się bardzo wiele badań, bardzo wiele wysiłku zarówno naukowców, jak i organizacji pacjenckich. Rok temu chyba nikt się nie spodziewał, że to leczenie będzie tak szybko dostępne dla pacjentów w Polsce. Dla mnie to bardzo wzruszający moment – mówiła podczas swojego wystąpienia na konferencji naukowej Weekendu ze SMA-kiem dr Anna Łusakowska.

Wyzwanie na wielu polach

Prowadzenie programu leczenia spinrazą w Polsce to wielki sukces, ale także spore wyzwanie. W dodatku nie na jednym, a na kilku frontach. Od najbardziej prozaicznego – czyli zorganizowania sprawnej logistyki w obrębie oddziału który podaje lek, poprzez zorganizowanie rzetelnej oceny fizjoterapeutycznej, po – co najważniejsze z perspektywy pacjentów – sprawne zakwalifikowanie do programu, prawidłowe podanie leku i monitorowanie postępów leczenia.

Wszyscy się uczą

Przez te w zasadzie kilkanaście tygodni, od kiedy kwalifikacje nabrały impetu, NFZ-owi, oddziałom, lekarzom nie udaje się unikać większych i mniejszych wpadek, które sami pacjenci i ich bliscy czasami ostro recenzują. Z drugiej strony trudno nie rozumieć ich punktu widzenia. Całe środowisko chorych stoczyło długą walką o refundację nusinersenu, więc wszyscy chcieliby ten trud jak najszybciej zwieńczyć rozpoczęciem przyjmowania leku.

Ośrodki w Polsce, które biorą udział w programie, dopiero jednak uczą się i nabierają doświadczenia koniecznego do sprawnej organizacji całego przedsięwzięcia.

Dlatego też wystąpienie neurolog dr n. med. Anny Łusakowskiej z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego podczas seminarium SMA w podwarszawskim Józefowie było tak ważne. Pani doktor podzieliła się ze środowiskiem medycznym doświadczeniami swojej kliniki w organizacji podawania leku w klinice WUM, a także opowiedziała o specyficznych wyzwaniach, które są z tym związane.

Cztery hospitalizacje w dwa miesiące

Leczenie spinrazą wymaga pewnej dyscypliny. Oznacza to, że pierwsze dawki leku – wysycające – podawane są w określonych dniach (0, 14, 28, 63). Innymi słowy, chory będzie odwiedzał ośrodek, w którym przyjmuje lek, czterokrotnie w ciągu dwóch miesięcy.

Czasami mamy 5-6 podań tygodniowo dla dorosłych pacjentów. Do tego jeszcze dochodzą dzieci. Pacjentom w cięższym stanie często towarzyszy opiekun, rehabilitant. Czasami pacjent wjeżdża na oddział z własnym łóżkiem. Zawsze staramy się zapewnić jemu i opiekunowi komfort i intymność – opowiada dr Anna Łusakowska.

To wyzwanie logistyczne. – Musimy mierzyć siły na zamiary. Chętnie otworzylibyśmy w naszej klinice oddział SMA, ale to, oczywiście, nie jest realne. Musimy więc brać pod uwagę możliwości pracy zespołu, dostawy leku, itp. Apteka, która zaopatruje klinikę WUM w lek – z uwagi na ubezpieczenie – może jednorazowo przewieźć jedynie dwie ampułki. Dostawy trzeba więc skoordynować z przyjęciami na oddział pacjentów z SMA – tłumaczyła dr Łusakowska.

Jeśli chodzi o długość hospitalizacji, pierwsze podanie na oddziale kliniki WUM wymaga dwudniowego przebywania na oddziale, kolejne – jednodniowego. – Ale trzeba uwzględnić to, że pacjent musi mieć badania krwi przed podaniem, więc przychodzi wcześnie rano, by można było je zrobić i odebrać wynik tego samego dnia – zaznacza dr Anna Łusakowska.

Prawidłowa, rzetelna ocena fizjoterapeutyczna

Kolejnym wyzwaniem dla ośrodków prowadzących terapię spinrazą jest monitorowanie stanu chorych. Służą do tego oceny fizjoterapeutyczne według różnych skal.

– Pacjenci rzadko byli regularnie oceniani przez fizjoterapeutów. W tej chwili to wymóg programu lekowego. Oznacza to, że rehabilitanci i fizjoterapeuci muszą być odpowiednio przeszkoleni – tłumaczy dr Anna Łusakowska. Pierwszą ocenę przeprowadza się przy kwalifikacji, kolejne – przed podaniem VII i VIII dawki leku, następne powinny być wykonywane co 4 miesiące.

– Ich wyniki porównujemy do wyników wyjściowej oceny, a potem sprawdzamy, czy w ciągu dwóch podań skala nie uległa obniżeniu. Dlatego właściwa wyjściowa skala jest tu taka ważna. Tymczasem zdarzają się kłopoty. Czasami mamy wątpliwości, czy skale zostały wykonane właściwie – przyznała dr Łusakowska.

Skale funkcjonalności nie są doskonałym narzędziem oceny stanu chorego

Skale funkcjonalne – choć bardzo ważne – nie zawsze oddają istotę poprawy stanu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Czasami poprawa komfortu życia może być znaczna, jednak w skalach funkcjonalnych może nie znaleźć odzwierciedlenia.

Gdy pacjent z SMA1 zaczyna mówić głośniej i otoczenie lepiej go rozumie, gdy ma lepszą mimikę, gdy może się uśmiechnąć, itp. – Czasami chodzi o rzeczy, które nie wychodzą jako poprawa w skalach, ale zmieniają jakość życia pacjenta – podkreśla dr Anna Łusakowska.

– W przypadku pacjentów kliniki WUM, żaden nie ma tracheostomii. Są na wentylacji nieinwazyjnej, głównie nocnej. I to także pewien efekt leczenia, gdy na przykład wcześniej wentylowali się przez 16 godzin na dobę, a teraz przez 8 godzin – argumentowała dr Anna Łusakowska.

Podanie leku

Lek powinien podać zespół mający doświadczenie w punkcji lędźwiowej. Spinrazę podaje się przez wkłucie w przestrzenie międzykręgowe. W niektórych przypadkach, uwarunkowanych stanem pacjenta, lekarz może zadecydować o zastosowaniu leków uspokajających. Podanie leku powinno odbywać się powoli, w czasie od 1 do 3 minut. Tyle teorii.

W praktyce okazuje się jednak, że dokanałowe podanie leku w przypadku niektórych chorych stanowi kolejne wyzwanie. Chociażby z uwagi na deformacje kręgosłupa, skoliozy itp. powszechne u dorosłych chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni. Zdarza się również, że podanie leku może utrudnić otyłość pacjenta.

W pewnych przypadkach konieczna jest więc przy podaniu leku pomoc radiologów.

Problemy u dorosłych związane z postępem choroby:

  • narastanie deformacji kręgosłupa, klatki piersiowej – w konsekwencji nasilenie niewydolności oddechowej, pojawienie się niewydolności krążenia;
  • stan po operacji kręgosłupa, co powoduje utrudniony dostęp, ale problemy te na ogół nie powinny uniemożliwić podania leku (istnieje możliwość podania leku przez otwór międzykręgowy czy wykonanie okna kostnego)
  • nasilone przykurcze (trudności w ułożeniu) – czasami podanie leku nie jest możliwe na leżąco.

Choroby towarzyszące

Dorośli chorzy na rdzeniowy zanik mięśni często borykają się również z innymi chorobami. Dość powszechne są nadciśnienie, cukrzyca. Miewają również problemy kardiologiczne czy dotykają ich choroby nowotworowe. Leczenie komplikuje również otyłość.

– Jest kilka osób, które są dyskwalifikowane z leczenia z powodu uzależnienia – tłumaczy dr Łusakowska.

Spinraza a ciąża

Kobiety w ciąży nie mogą być leczone nusinersenem.

– Mamy pacjentkę, która była kwalifikowana do wizyty prekwalifikacyjnej, ale w tym czasie zaszła w ciążę i na razie odsuwamy leczenie – mówi dr. Anna Łusakowska.

Ponadto, przed leczeniem pacjentka musi podpisać deklarację że będzie stosowała skuteczną antykoncepcję i zawsze wykonuje się test ciążowy.

Według dostępnych danych, w Polsce około 700-800 choruje na rdzeniowy zanik mięśni.

 

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.