6 posiedzeń zespołu kwalifikacyjnego, 413 wniosków rozpatrywanych, 355 osób włączonych do leczenia (część to wnioski z przeterminowaną decyzją) – tak mniej więcej przedstawia się w liczbach praca zespołu kwalifikującego do leczenia spinrazą. O jego pracy opowiedziała przewodnicząca prof. dr. hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii, IP Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie. 

Na czym polega praca zespołu, podczas niedawnego seminarium naukowego zorganizowanego przez Fundację SMA opowiedziała przewodnicząca zespołu kwalifikującego pacjentów do leczenia prof. dr. hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

Kwalifikacje do leczenia – jak się odbywają

  1. Całą procedurę na poziomie zespołu rozpoczyna rejestracja papierowego wniosku o włączenie do leczenia (plan zakłada, by od sierpnia uruchomić specjalny moduł elektroniczny).
  2. Następnie sekretariat zespołu przesyła każdy wniosek do zaopiniowania ekspertowi, który wydaje opinię.
  3. Kolejnym krokiem jest przedstawienie tej opinii podczas posiedzenia zespołu.
  4. Następnie zespół wniosek zatwierdza.
  5. Wówczas decyzja o włączeniu do programu lekowego jest odsyłana na piśmie.

Spotykamy się dwa razy w miesiącu – poinformowała prof. dr. hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak. – Jeśli widzimy we wniosku informacje wskazujące na jego pilność, prosimy ośrodek, żeby pilnie pacjenta włączył i rozpoczął leczenie, ale nie ma sposobu, by to sprawić – dodała.

Kryteria włączenia do leczenia spinrazą

– Kryteria włączenia do programu są bardzo, bardzo szerokie. Każdy pacjent, który ma rozpoznanie SMA, który nie ma przeciwwskazań do nakłucia lędźwiowego i ma wykonane pełne badanie genetyczne, kwalifikuje się do leczenia – tłumaczyła Katarzyna Kotulska-Jóźwiak. 

Tym niemniej, przy kwalifikacji konieczne jest wykonanie szeregu różnych badań:

  • genetycznego
  • oceny funkcjonalnej stanu neurologicznego
  • konsultacji rehabilitacyjnej lub fizjoterapeutycznej
  • ustalenia planu rehabilitacyjnego dla pacjenta (indywidualnego)
  • morfologii krwi
  • konsultacji anestezjologicznej (w przypadku tych pacjentów, którym lek będzie podawany w znieczuleniu ogólnym)
  • badania oceniającego stan wątroby i nerek
  • konsultacji ortopedycznej – w przypadku znacznej skoliozy
  • konsultacji gastrologicznej lub dietetycznej (u każdego)
  • testu ciążowego (kobiety w wieku rozrodczym).

Dwa miesiące na rozpoczęcie leczenia spinrazą

Decyzja o włączeniu do leczenia jest ważna tylko przez dwa miesiące. Niestety, jak się okazuje, ten czas nie zawsze wystarcza, by podać choremu pierwszą dawkę leku. Toteż pojawiły się liczne prośby chorych o wydłużenie czasu jej ważności. O problemie już rozmawiano. Ale sprawa jest bardziej złożona niż wydaje się na pierwszy rzut oka.

Mamy mnóstwo próśb, by ją przedłużyć, ale ten kij miałby dwa końce. Jeden jest taki, że być może część wniosków przeterminowanych nie musiałaby być nadsyłana ponownie, ale z drugiej strony mamy wiele sygnałów o tym, że data przyjęcia pacjenta jest wyznaczana dokładnie na 60. dzień od kwalifikacji. Więc gdybyśmy ważność decyzji wydłużyli np. do 180 dni, to ta data prawdopodobnie byłaby wyznaczana na 180. dzień. Czyli dla niektórych pacjentów oznaczałoby to odraczanie leczenia. Dla małych dzieci to pomysł zły – takie argumenty przedstawiła prof. dr. hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

Przeciwwskazania do leczenia spinrazą

– Tylko zaawansowana skolioza wyłącza z podania leku. Na pewno to nie tak, że jeśli jeden ośrodek pacjenta zdyskwalifikuje z podania leku to oznacza, że pacjent jest w ogóle zdyskwalifikowany. Być może inny ośrodek może podjąć się wykonania punkcji – tłumaczyła prof. dr. hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

Praca zespołu kwalifikacyjnego w liczbach

Dotychczas odbyło się:

  • 6 posiedzeń zespołu kwalifikacyjnego
  • 413 wniosków rozpatrzono
  • 355 osób włączonych do leczenia (część to wnioski z przeterminowaną decyzją).

Funkcjonowanie programu – wnioski zakwalifikowane z podziałem na województwa:

  • pomorskie (2 ośrodki) – 16
  • mazowieckie (2 ośrodki) – 93
  • śląskie (4 ośrodki) – 39
  • kujawsko-pomorskie (2 ośrodki) – 23
  • podlaskie (1 ośrodek) – 5
  • dolnośląskie (2 ośrodki) – 37
  • wielkopolskie (2 ośrodki) – 30
  • podkarpackie (1 ośrodek) – 32
  • łódzkie (2 ośrodki) – 32
  • lubelskie (2 ośrodki) – 13
  • zachodniopomorskie (2 ośrodki) – 11
  • małopolskie (2 ośrodki) – 20.

Nie ma limitu chorych którzy skorzystają z leczenia

Na długość całej procedury wpływa dodatkowo fakt, że lek za każdym razem jest kupowany przez szpital w przetargu. I to jest także powód, z którego po części wynikają opóźnienia w dostępie do programu.

Rozwiewamy natomiast wątpliwości dotyczące limitowania leczenia spinrazą.

Limitem jest maksymalna liczba pacjentów, którzy się kwalifikują do wdrożenia leczenia. czyli praktycznie – z niewielkimi wyjątkami – wszyscy pacjenci z SMA w Polsce – zapewniła w swoim wystąpieniu dr Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

Program leczenia nusinersenem w Polsce wykorzystuje tzw. mechanizmy dzielonego ryzyka, tzn. pewną dawkę leków ministerstwo zakontraktowało i zakupi z własnych środków, a pozostała liczba dawek (niezależnie od tego, ile się ich poda w ciągu roku) jest już na koszt producenta.

– To metoda na obniżenie ceny leku, ale z drugiej strony sposób na uniknięcie wypływu poza Polskę w razie, gdyby jego cena była u nas nominalnie niższa niż za granicą (w takiej sytuacji lek byłby kupowany w Polsce dla pacjentów z zagranicy) – wytłumaczyła dr Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

Jakie informacje zawiera wniosek o leczenie spinrazą?

  • imię i nazwisko,
  • pesel
  • nazwę świadczeniodawcy (szpital – najlepiej pieczęć)
  • informację o typie SMA
  • wyniki badania w odpowiedniej skali funkcjonalnej
  • wyniki badania genetycznego z liczbą kopii genu SMN 2 (konieczny załącznik)
  • opis stanu pacjenta
  • u osób wcześniej leczonych nusinersenem – bez względu na sposób finansowania terapii – ocenę sprzed włączenia leczenia, liczbę podanych dawek, datę ostatniej dawki, ocenę skuteczności w skalach od 6. dawki.

W Polsce z rdzeniowym zanikiem mięśni na co dzień walczy około 700-800 osób.

 

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.