Biologiczne leki zrewolucjonizowały medycynę. To leki, w których substancja czynna wywarzana jest przez żywe organizmy lub hodowle żywych komórek. Są skuteczne w leczeniu chorób, z którymi do niedawna przegrywaliśmy. W Polsce potrzebny jest szerszy dostęp do nich. Pacjenci otrzymują je głównie w programach lekowych w szpitalach, a warto, aby pojawiły się w świadczeniach poradni specjalistycznych. Dlaczego to istotne? – wyjaśnia prof. Brygida Kwiatkowska, konsultantka krajowa w dziedzinie reumatologii.

  • Pierwsze leki biologiczne
  • Czym są leki biologiczne?
  • Wiedza medyczna otwiera kolejne drzwi
  • Długa ochrona patentowa

Pierwsze leki biologiczne

Rekombinowany ludzki hormon wzrostu, rekombinowana insulina oraz heparyny drobnocząsteczkowe to przykłady leków biologicznych. W połowie lat 80. XX pojawiły się też pierwsze ciała przeciwciała monoklonalne. Dzięki nim – jak przypominają Krajowi Producenci Leków – „wiele nowotworów z chorób śmiertelnych zmieniło się w przewlekłe; cierpiący na choroby reumatyczne nie stali się inwalidami; pacjenci z chorobami zapalnymi jelit wrócili do normalnego życia; a chorym z ciężką postacią łuszczycy ustąpiły zmiany na skórze”.

Dzięki lekom biologicznym udaje się w tej chwili skutecznie leczyć wiele chorób – cukrzycę, anemię, łuszczycę, zakrzepicę, reumatoidalne zapalenie stawów czy niektóre choroby nowotworowe.

Czym są leki biologiczne?

Na początku miały pochodzenie naturalne. Były pozyskiwane z niepoddanych inżynierii genetycznej organizmów żywych lub z np. z ludzkiej krwi – heparyna. Aktualnie wiele leków biologicznych uzyskuje się z wykorzystaniem metod inżynierii genetycznej. Pozyskuje się je przy pomocy komórek lub organizmów, do których wprowadzono obce geny. Najczęściej rekombinowane białka. Struktura leków biologicznych może być bardzo różna od przeciwciał monoklonalnych i białek fuzyjnych oraz chimerycznych do rekombinowanych białek ludzkich – wyjaśniła prof. Kwiatkowska.

Wiedza medyczna otwiera kolejne drzwi

Specjalistka zauważyła również, że rozwój wiedzy na temat immunologii, zaburzeń, które zachodzą podczas chorób i związku między tymi chorobami, pozwala na odkrywanie leków, które blokują konkretne substancje odpowiedzialne za proces chorobowy i to na różnych jego etapach. Istnieją również leki działające mniej wybiórczo przez co mają wykazaną skuteczność w wielu chorobach, nie zawsze ze sobą spokrewnionych.

– Jak się okazuje blokowanie jednej tylko cytokiny nie zawsze jest wystarczające. Choroby są chorobami złożonymi i już się myśli o blokowaniu u niektórych chorych nie tylko jednej cytokiny, ale dwóch. Ponieważ mamy pacjentów z dwiema chorobami autoimmunologicznymi, z dwóch domen np. nieswoistą zapalną chorobę jelit i spondyloartropatią osiową. I jeśli zastosujemy lek, który może działać na te dwie choroby, to często u chorego nie ma wystarczającej odpowiedzi na leczenie np. tej pierwszej. Dlatego zdarzają się już chorzy, którzy są leczeni w dwóch programach lekowych – podkreśliła prof. Kwiatkowska.

Długa ochrona patentowa

Z rynkowego punktu widzenia leki biologiczne dzieli się na leki referencyjne (oryginalne) – objęte patentem oraz leki biopodobne (biosimilary), które są opracowane na wzór oryginału, ale wchodzą na rynek po wygaśnięciu patentu ochronnego.

– Lek biopodobny musi być tak podobny do oryginalnego leku biologicznego, że w ujęciu statystycznym nie da się ich odróżnić pod względem skuteczności w leczeniu choroby, profilu bezpieczeństwa i poziomu jakości, tj. w zakresie trzech najważniejszych kryteriów z punktu widzenia lekarza i pacjenta – czytamy w materiale na stronie Agencji Badań Medycznych.

Jak przypominają Krajowi Producenci Leków, Europejska Agencja Leków w latach 2006-2023 zarejestrowała prawie 80 leków biologicznych. 17 z nich straciło w tym czasie ochronę patentową (trwa ona 20 lat od momentu zarejestrowania produktu). Jej wygaśnięcie oznacza większą konkurencję rynkową. A – co za tym idzie – spadek ceny leku. Terapie z zastosowaniem leków biologicznych to drogie terapie. Gdy pojawia się konkurencja, ich cena spada nawet o 80 proc.

„Średnio na jeden tracący monopol lek przypadło czterech konkurentów. A im większa konkurencja na rynku, tym większy spadek cen, na czym zyskują pacjenci i systemy ochrony zdrowia” – zauważają w komunikacie prasowym Krajowi Producenci Leków.

Dostęp do leków biologicznych

Ponieważ leki biologiczne są terapiami bardzo drogimi, to dostęp do nich zapewniono poprzez programy lekowe. Środki pochodzą z Narodowego Funduszu Zdrowia.

Programy lekowe

– Jeśli lek biologiczny wchodzi na rynek, jego cena jest wysoka. Ponieważ producent musi sobie zrekompensować lata badań. Dlatego w wielu krajach, wprowadzono pewną ich reglamentację. W  Polsce dostępne są w programach lekowych – zwróciła uwagę prof. Kwiatkowska.

Przypomniała, że istnieją pewne kryteria kwalifikacji do tych programów. I tutaj ważne jest uświadamianie samych lekarzy, w jaki sposób aktywnie leczyć pacjenta, aby miał szansę – jeżeli początkowe leczenie nie będzie skuteczne – szybko znaleźć się w programie lekowym. Terapie dostępne w nich mają wysoką skuteczność.

– Skuteczność każdego leczenia, w tym biologicznego, zależy od czasu trwania choroby. Zatem istotne jest prawidłowe intensywne leczenie lekami pierwszego rzutu, tak aby w przypadku ich nieskuteczności chory mógł być włączony do leczenia w ramach programów lekowych. Leczenie biologiczne daje duże szanse choremu na osiągnięcie remisji lub niskiej aktywności choroby. A udział chorego w programie zapewnia poczucie bezpieczeństwa z powodu zaplanowanych systematycznych wizyt oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia. A także możliwość zmiany leku na inny – podkreśliła prof. Kwiatkowska.

– Jeśli stan pacjenta jest stabilny, to w szpitalu może pojawić się raz na pół roku, aby pobrać lek i zrobić badania, nie zajmując już łóżka. To jest zdecydowanie mniej obciążające niż dawniej, gdy pacjent musiał przyjeżdżać co miesiąc – dodała specjalistka.

Nadal pozostajemy w ogonie

Krajowi Producenci Leków zauważają, że dostępność w Polsce w porównaniu z innymi krajami UE do terapii biologicznych jest wielokrotnie mniejsza. Ograniczona do programów lekowych w szpitalach. Dlatego powołali sekcję „Leki Biologiczne dla Polski”.

Powstała ona nie tylko po to, aby wspierać dostęp do terapii biologicznych dla pacjentów, ale również, by rodzima produkcja mogła się rozwijać. Ich zdaniem powinno się na nią przeznaczyć jak najwięcej środków pochodzących z „Rządowego Programu Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022-2031”.

Krajowi Producenci Leków wraz z prof. Brygidą Kwiatkowską, konsultantką krajową w dziedzinie reumatologii oraz Violettą Zajk, prezeską stowarzyszenia pacjentów z chorobami reumatologicznymi „3majamy się razem” zwrócili się do resortu zdrowia o poszerzenie dostępności do leczenia biologicznego lekami biorównoważnymi poprzez umożliwienie ich realizacji w Ambulatoryjnej Opiece Specjalistycznej. (AOS).

Dlaczego jest to ważne?

– W tym piśmie proponuję, aby przeprowadzić pewien okres przejściowy, by poradnie np. reumatologiczne, które leczą pacjentów z chorobami, dla których dostępne są leki biologiczne mogły prowadzić programy lekowe. Warto przy tym zaznaczyć, że sporo poradni reumatologicznych leczy głównie chorobę zwyrodnieniową. Czyli nie ma doświadczenia w prowadzeniu chorych np. z reumatoidalnym zapaleniem stawów i spondyloartropatiami – podkreśliła konsultantka krajowa w dziedzinie reumatologii.

– Planujemy wprowadzenie szkoleń dla poradni, które nie maja doświadczenia w leczeniu biologicznym, a leczą chorych wymagających takiego leczenia. Poradnie, które będą leczyć w ramach AOS powinny mieć podpisaną umowę z ośrodkiem, który ma wszystkie linie leczenia danej choroby. Tak, aby pacjent w przypadku nieskuteczności leczenia, mógł mieć szybko zastosowanie inne leki oryginalne – podkreśliła w rozmowie konsultant krajowa.

– Nie ma w tej chwili takiego leku, który by pacjentowi wystarczył na całe życie. Jednocześnie poradnia w razie konieczności będzie mogła skonsultować się ze szpitalem referencyjnym. Dzięki utworzeniu takiej sieci można by odciążyć te ośrodki, których wcale nie jest dużo, a prowadzą programy lekowe. W ośrodkach tych brakuje też kadry medycznej. Często dyrektorzy szpitali nie chcą zapewniać dodatkowych lekarzy do obsługi lub nie są zainteresowani programami, bo mówią, że im to się nie opłaca. A to ogranicza dostępność do leczenia – wyjaśniła profesor.

Dodała, że w ten sposób można by zapewnić lepszą dostępność do leczenia dla pacjenta. Nie odnosi się to tylko do leków biologicznych stosowanych w reumatologii, ale także w takich dziedzinach jak dermatologia czy gastroenterologia, bo w nich stosuje się podobne leki.

Odpowiedź ministerstwa

Ministerstwo Zdrowia zapytane o możliwość udostępnienia leków biologicznych również w poradniach ambulatoryjnych odpowiedziało, że obecnie rozważa taką możliwość. Jednocześnie podkreśliło, że aktualnie na polskim rynku nie ma “systemowych problemów” z dostępnością do nich.

– Minister Zdrowia nie dokonuje zakupu leków i nie prowadzi obrotu produktami leczniczymi. Niemniej zabezpieczenie farmakoterapii dla polskich pacjentów to jeden z priorytetów polityki lekowej – podsumowało.

Źródła:
  1. Informacja Agencji Badań Medycznych o lekach biologicznych i biopodobnych

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.

Jeśli jesteś zainteresowany otrzymywaniem informacji o nowych publikacjach - zapisz się do naszego newslettera.