Pierwsza terapia komórkowa i genowa CAR-T jest od 1 września refundowana w Polsce. To jedna z najbardziej zaawansowanych procedur medycznych i najdroższych terapii na świecie. Skorzystają z niej  pacjenci w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

To przełom w leczeniu nowotworów w Polsce. Od 1 września refundujemy jedną z najbardziej innowacyjnych terapii dla pacjentów onkologicznych – podkreśla minister zdrowia Adam Niedzielski.

Jak wskazuje szef resortu zdrowia, refundowana terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, aby walczyć z nowotworem dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T.

– Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania – zaznacza minister Adam Niedzielski.

Kymriah

Produkt leczniczy Kymriah, refundowany od września zarejestrowano jako produkt terapii zaawansowanej, w oparciu o opinię Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT, ang. Committee for Advanced Therapies) działającego w ramach EMA. Kymriah zakwalifikowano do grupy leków terapii genowej. Terapia genowa lekiem Kymriah opiera się na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta.

Limfocyty T to najbardziej wyspecjalizowane komórki naszego układu immunologicznego. Właśnie je pobiera się z krwi pacjenta. Następnie trafiają do laboratorium, gdzie poddaje się je genetycznej modyfikacji, która pozwala im rozpoznawać cechy nowotworu. Później komórki są namnażane i podczas infuzji dożylnej przekazywane znów do pacjenta. Zmodyfikowane komórki CAR-T-cells, które trafią do krwi chorego rozpoznają a także niszczą komórki nowotworu.

Wskazania do terapii

Decyzją Ministra Zdrowia od 1 września 2021 r. terapia CAR-T jest refundowana we wskazaniu nawrotowej a także opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia. Do leczenia kwalifikowani są pacjenci w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B. Pacjenci muszą spełnić jeden z poniższych warunków:

  • drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;
  • nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) a także po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;
  • pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;
  • ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;
  • brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące; przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.
  • kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie.

Ośrodki prowadzące leczenie

Leczenie będzie mogło być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach w różnych miastach Polski. Obecnie certyfikacje Podmiotu Odpowiedzialnego posiadają:

  • Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu; ośrodek dla pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, gdzie stosowana może być i już jest taka terapia
  • Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie (młodzi dorośli)
  • Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu (młodzi dorośli)
  • Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach (młodzi dorośli)

Inne nowości na liście leków refundowanych

To jednak nie koniec nowości na wrześniowej liście leków refundowanych. Do refundacji trafiły także:

  • lek PKU GMPro refundowany w diecie eliminacyjnej w Fenyloketonurii dla pacjentów powyżej 12 roku życia; u których dobowa tolerancja fenyloalaniny pozwala na zastosowanie preparatów glikomakropeptydowych.
  • Cortiment MMX. To lek stosowany w indukcji remisji u pacjentów z aktywnym mikroskopowym zapaleniem jelita grubego; czyli także chorobie rzadkiej.
  • Cystagon, lek przeznaczony dla chorych na wczesnodziecięcą postać cystynozy nefropatycznej (choroby ultrarzadkiej).

We wrześniowym obwieszczeniu rozszerzono także aktualnie obowiązujące wskazania dla leku Tresiba. Ta insulina degludec będzie refundowana:

  • w cukrzycy typu I – u dzieci powyżej 1. roku życia a także młodzieży.
  • w cukrzyca typu 2; u dzieci powyżej 1. roku życia a także młodzieży leczonych insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy i z HbA1c ≥8%
  • pacjentów z cukrzycą typu 2; u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży leczonych insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy i z udokumentowanymi nawracającymi epizodami ciężkiej lub nocnej hipoglikemii
  • pacjentów z cukrzycą u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży o znanej przyczynie (zgodnie z definicją wg WHO).
Źródła:
  1. https://www.gov.pl/web/zdrowie/jedna-z-najnowszych-i-najdrozszych-terapii-od-1-wrzesnia-jest-refundowana-w-polsce

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.