PTND o nowym programie leczenia SMA
1 września 2022 r. wejdzie w życie nowy, jednolity program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, spinal muscular atrophy). Program ten obejmuje trzy opcje terapeutyczne; dotychczas stosowany lek Spinraza oraz nowo wprowadzane leki: Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna).
- SMA w panelu badań przesiewowych
- Zintegrowany program leczenia SMA
- PTND dementuje plotki
SMA w panelu badan przesiewowych
Od kwietnia 2021 r. SMA włączono do Programu Badań Przesiewowych Noworodków. To pozwala na najbardziej skuteczne leczenie tej postępującej choroby w okresie przed wystąpieniem jej objawów. Tym samym Polska znajduje się w gronie 4 państw na świecie z tak kompleksowym podejściem do diagnostyki (badania przesiewowe) i terapii.
Zintegrowany program leczenia SMA
Oprócz dotychczas stosowanej Spinrazy na liście znalazły się najnowocześniejsze leki przeznaczone do leczenia SMA; Zolgensma (onasemnogene abevarvovec – terapia genowa) oraz Evrysdi (risdiplam – terapia doustna). Wszystkie trzy leki będą w Polsce dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego. Obejmie on całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni.
PTND dementuje plotki
Jednocześnie chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6 miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu.
Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez leczenia.
Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego szeroko dyskutowano w gronie ekspertów neurologów dziecięcych a także neurologów. Oparto je o dane naukowe zaczerpnięte z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program skonstruowano tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieka i nie pozostawieni bez leczenia.
Mamy nadzieję, że w przestrzeni medialnej wybrzmi fakt, że w Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA i to aż trzema terapiami dla wszystkich potrzebujących, a nie informacja, że Ministerstwo Zdrowia nie refunduje preparatu Zolgensma dla kilkunastu dzieci (leczonych preparatem Spinraza). Refundacja trzech leków a także aktywny program badań przesiewowych noworodków stawia Polskę w czołówce krajów Europy pod względem diagnostyki i dostępu do terapii SMA.
Zarząd Główny PTND
Czytaj także: Od września refundacja pierwszej doustnej terapii w leczeniu osób chorych na SMA!
Źródła:
- https://ptnd.pl/aktualnosc/nowy-program-leczenia-sma
Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.
