Przygotowany przez Ministerstwo Zdrowia Plan dla Chorób Rzadkich, czyli kompleksowy model opieki dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi przekazano do KPRM oraz do pre-konsultacji publicznych. Przyjęcie dokumentu przez rząd będzie przełomowym wydarzeniem, ponieważ wpłynie na większą dostępność do specjalistycznej diagnostyki.

Choroby rzadkie do tej pory były w pewien sposób marginalizowane. Dostęp do specjalistycznej diagnostyki, szczególnie badań genetycznych, nie był usystematyzowany – mówił na poniedziałkowej konferencji dr Adam Niedzielski, minister zdrowia. – Przestajemy już opowiadać o perspektywach, tylko przekazujemy konkretny Plan dla Chorób Rzadkich. Dziś trafia do pre-konsultacji publicznych.

Uwagi do przedmiotowego dokumentu można zgłaszać do północy 7 marca (https://www.gov.pl/web/zdrowie/projekt-uchwaly-rady-ministrow-w-sprawie-przyjecia-dokumentu-plan-dla-chorob-rzadkich—pre-konsultacje)

Główne założenia Planu dotyczą poprawy diagnostyki a także leczenia chorób rzadkich w Polsce. Zgodnie ze standardami przyjętymi w Unii Europejskiej. A także poprawy w dostępie do wysokiej jakości innowacyjnych świadczeń opieki zdrowotnej oraz poszerzania wiedzy o chorobach rzadkich.

40 zadań do zrealizowania

Plan dla Chorób Rzadkich zawiera blisko 40 zadań do zrealizowania w latach 2021-2023. W tym czasie zdecydowanie poprawi się sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce.

– Plan dla Chorób Rzadkich to konkretny harmonogram działań. Z podaniem źródła finansowania – podkreślił wiceminister Sławomir Gadomski.Jestem przekonany, że uzyska aprobatę Rady Ministrów. I w końcu w Polsce będziemy mieć kompleksowy program dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi.

Koszty wprowadzenia Planu szacuje się na ponad 90 mln zł. Natomiast na leki zostanie przeznaczonych 750 mln zł rocznie z Funduszu Medycznego. Dodatkowe środki przekaże także Narodowy Fundusz Zdrowia, który zacznie finansować nowe genetyczne metody diagnostyczne. Na ten cel ma zostać przekazane od 30 do 50 mln zł.

Z uwagi na to, że około 80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne, szczególnego znaczenia nabiera przeprowadzenie analizy w celu wprowadzenia do wykazu świadczeń gwarantowanych procedur diagnostycznych wykorzystujących nowe technologie.

Program zakłada wprowadzenie m.in.: nowelizacji taryfikacji procedur związanych z hospitalizacją oraz opieką ambulatoryjną. A także taryfikację i opracowanie rekomendacji dla wybranych wysokospecjalistycznych badań laboratoryjnych. W tym genetycznych badań wielkoskalowych w zakresie niezbędnym do diagnostyki i monitorowania leczenia pacjentów z określonymi chorobami rzadkimi.

Plan zakłada zmiany w sześciu obszarach:

  • Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich;
  • Diagnostyka chorób rzadkich, w tym dostęp do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem wielkoskalowych badań genomowych;
  • Dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich;
  • Polski Rejestr Chorób Rzadkich;
  • Paszport pacjenta z chorobą rzadką;
  • Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.

W marcu 2020 r. minister zdrowia powołał zespół do spraw opracowania szczegółowych rozwiązań istotnych w obszarze chorób rzadkich. W prace zespołu zostali zaangażowani wybitni specjaliści i eksperci z wiodących ośrodków w Polsce. A także przedstawiciele organizacji pacjentów oraz przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia i wybranych jednostek podległych.

Kompleksowa i koordynowana opieka dla pacjentów z chorobami rzadkimi

Prof. Krystyna Chrzanowska, przewodnicząca zespołu ekspertów, którzy przygotowywali plan działań niezbędnych do poprawy opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi zaprezentowała punkt widzenia pacjentów.

– Pacjenci na taki Plan czekają od bardzo dawna – podkreślała prof. Krystyna Chrzanowska. Dzięki temu powstanie model organizacji kompleksowej i koordynowanej opieki dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Wszystko po to, aby nie czuli się zagubieni i nie błądzili po systemie.

Prof. Chrzanowska zaznaczyła, że kluczowe znaczenie będą pełnić powołane przez ministra zdrowia krajowe ośrodki ekspercie chorób rzadkich. Będą one współpracować z Europejskimi Sieciami Referencyjnymi Chorób Rzadkich. Współpraca międzynarodowych grup ekspertów zakładała możliwość konsultacji pacjentów z chorobami rzadkimi przy użyciu nowoczesnych technologii komunikacji i wymiany danych. W myśl zasady „podróżuje wiedza, nie pacjent”.

– Będziemy chcieli wskazać konkretne ośrodki, które będą pełniły rolę ośrodków eksperckich chorób rzadkich – dodał minister zdrowia.

Jednym z najważniejszych elementów opieki nad pacjentem z chorobą rzadką jest zapewnienie szybkiej, wysokospecjalistycznej, właściwie ukierunkowanej diagnostyki laboratoryjnej; dostępnej zarówno w trybie hospitalizacji, jak i ambulatoryjnym.

Choroby rzadkie dotykają nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. W większości są to choroby genetyczne. Niemal połowa chorób rzadkich ujawnia się już w wieku dziecięcym. Szacuje się, że na choroby rzadkie zapada 6-8 procent populacji każdego kraju, czyli w Polsce to ok. 2-3 miliony osób.

Pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności

Zgodnie z ustawą o Funduszu Medycznym, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) została zobowiązana do stałego monitorowania nowo rejestrowanych technologii lekowych stosowanych w onkologii lub chorobach rzadkich.

Agencja dokonała oceny innowacyjności terapii między innymi w oparciu o takie kryteria jak: siła interwencji (ocena wartości dodanej w zakresie skuteczności klinicznej i profilu bezpieczeństwa względem dostępnej opcji terapeutycznej), jakość danych naukowych, wielkość populacji docelowej, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną oraz priorytety zdrowotne.

Pierwszy wykaz technologii medycznych o wysokim poziomie innowacyjności

26 lutego Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przekazała ministrowi zdrowia pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności.

Zawiera on 11 nowych technologii lekowych, które będą miały szansę wejść w tryb uproszczonej oceny i ewentualnego finansowania. Dzięki temu będą mogły być szybciej dostępne dla pacjentów.

Po przekazaniu przez Agencję pierwszego wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności minister zdrowia – po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, Rzecznika Praw Pacjenta oraz konsultantów krajowych z danej dziedziny medycyny – opublikuje listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności w Biuletynie Informacji Publicznej Agencji.

Przeprowadzenie tego etapu da podstawę ministrowi zdrowia do poinformowania podmiotów odpowiedzialnych, których technologie lekowe znajdują się na liście, o możliwości złożenia wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu.

Takie uproszczenie procedury ułatwi pacjentom dostęp do innowacyjnych technologii lekowych. Złożony przez podmiot wniosek umożliwi przeprowadzenie negocjacji podmiotu odpowiedzialnego z Komisją Ekonomiczną i wydanie przez ministra zdrowia decyzji o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu dla danej technologii lekowej.

Decyzja refundacyjna dla technologii o wysokim poziomie innowacyjności zostanie wydana na 2 lata. W tym czasie będzie dodatkowo badana skuteczność i bezpieczeństwo tych terapii, a pacjenci przyjmujący te leki zostaną objęci szczególnym monitoringiem.

100 mln zł na projekty dot. terapii dla chorób rzadkich

To nie koniec działań związanych z poprawą dostępu do nowych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Agencja Badań Medycznych (ABM) przeznaczyła 100 mln zł na projekty dotyczące opracowania nowych procedur terapeutycznych w obszarze chorób rzadkich w ramach prowadzonych niekomercyjnych badań klinicznych.

Dzięki wsparciu ABM zwiększy się dostęp pacjentów do kompleksowych, wielospecjalistycznych, a przede wszystkim innowacyjnych diagnostyki, opieki i terapii.

Źródła:
  1. https://www.gov.pl/web/zdrowie/plan-dla-chorob-rzadkich-trafil-do-pre-konsultacji

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.