Środowisko pacjentów zmagających się z mukowiscydozą i ich bliskich zabiega o refundację leków przyczynowych na tę ciężką chorobę, m.in. Kaftrio. W sieci dostępna jest petycja – jej podpisanie wesprze te działania.

Narodowy Fundusz Zdrowia, Ministerstwo Zdrowia a także firma Vertex Pharmaceuticals Poland są adresatami petycji stworzonej przez rodziców dzieci chorujących na mukowiscydozę, dorosłych chorych i ich bliskich.

Mukowiscydoza, groźna choroba, której nie widać

Mukowiscydozy nie widać. Nie oznacza to jednak, że jej objawy nie są poważne. Schorzenie objawia się najczęściej dolegliwościami ze strony układu oddechowego i trawiennego. Organizm chorego na mukowiscydozę produkuje nadmiernie lepki śluz. Ma to poważne konsekwencje zdrowotne. Objawy dotyczą w szczególności niewydolności oddechowej. Chory często boryka się z infekcjami dróg oddechowych. Ponadto występują również zaburzenia trawienia i wchłaniania pokarmu. Często chorych dotyka również bezpłodność.

Czytaj także: Mukowiscydoza – Kto może odziedziczyć wadliwy gen

Mukowiscydoza największe spustoszenie czyni w płucach chorego, prowadząc z czasem do ich całkowitej niewydolności. W konsekwencji, jedyną szansą na przedłużenie życia staje się przeszczep płuc. Chorzy na mukowiscydozę mają również niewydolną trzustkę, a także problemy z trawieniem tłuszczu. Prowadzi to do niedożywienia i problemów ze wzrastaniem – tłumaczy Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą. W Polsce żyje ponad 2,5 tysiąca chorych z mukowiscydozą.

Długość i jakość życia pacjenta zależą w dużej mierze od wczesnego wykrycia choroby i prawidłowego leczenia. W Polsce dzieci urodzone po lipcu 2009 roku są objęte programem badań przesiewowych w kierunku mukowiscydozy.

Czytaj także: Mukowiscydoza (CF, cystic fibrosis)

Pacjenci i ich bliscy apelują do decydentów o refundację kaftrio

Walka z mukowiscydozą jest tym cięższa, z uwagi na fakt, że w Polsce nie podlegają refundacji leki najnowszej generacji – leki przyczynowe.

– Zwracamy się do Państwa z prośbą o refundację terapii i leku na mukowiscydozę produkowanego przez Vertex Pharmaceuticals o nazwie Kaftrio (terapia łączona z iwakaftorem). Jest to najnowszy lek przyczynowy w mukowiscydozie, który mógłby mieć zastosowanie w terapii tej ciężkiej choroby u części pacjentów w Polsce. Lek w momencie utworzenia tej petycji oczekiwał na dopuszczenie do sprzedaży na terytorium Unii Europejskiej (pozytywna decyzja spodziewana jest końcem lata, początkiem jesieni 2020 roku). Wiemy, że w innych krajach członkowskich prowadzone są rozmowy, negocjacje w sprawie refundacji tego leku – piszą autorzy petycji.

Komitet EMA ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zarekomendował przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej dla leku Kaftrio. Opinia ta zostanie przesłana do Komisji Europejskiej w celu wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE.

“Prosimy o podjęcie działań zmierzających do refundacji leków przyczynowych dla naszych najbliższych”

Brak skutecznego leczenia powoduje, że na mukowiscydozę umierają dzieci, młodzież i dorośli. Lek Kaftrio jest lekiem najnowszej generacji o szerszym spektrum działania w mukowiscydozie. – W momencie utworzenia tej petycji Polska nie refundowała żadnego leku przyczynowego w tej chorobie. My rodzice chorych dzieci na mukowiscydozę, chorzy, przyjaciele chorych ale też społeczność chorych na mukowiscydozę prosimy o refundację leków przyczynowych. Prosimy wzorem innych krajów Unii Europejskiej o podjęcie działań zmierzających do refundacji leków przyczynowych dla naszych najbliższych. Szukając ratunku, ratujących życie leków nie chcemy wyjeżdżać z Polski, chcielibyśmy znaleźć pomoc w Polsce – podsumowali swój apel autorzy petycji.

– Nikt nie chce doświadczyć ciszy powstałej z nieobecności oddechu. Dlatego dołącz do działań Fundacji Oddech Życia i pomóż nam walczyć o refundację leków przyczynowych dla pacjentów z mukowiscydozą – zachęca do podpisania petycji Fundacja Oddech Życia.

Czytaj także: Kasia Szymczyk: Płuca to nie kwiatki i, niestety, nie przyjmują się na stałe

Petycję o refundację leku Kaftrio znajdziecie pod adresem:

https://www.petycjeonline.com/refundacja_kaftrio_w_polsce_-_leku_przyczynowego_w_mukowiscydozie

Źródła:

  1. Petycja o refundację leku Kaftrio w Polsce
  2. https://oddechzycia.pl/aktualnosci/leki-przyczynowe-bez-refundacji/
  3. https://aptekaszpitalna.pl/aktualnosci/ema-kaftrio-nowy-lek-dla-chorych-na-mukowiscydoze/2020-07-06/

Czytaj także: Respirator w domu – wskazania do terapii

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.