Od końca 2019 roku ocrelizumab jest dostępny w ramach refundowanego leczenia dla pacjentów chorujących na pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane. Jednak w ramach badań klinicznych z leku niektórzy polscy pacjenci korzystali od lat. O jego skuteczności na przykładzie dwojga pacjentów opowiedział dr Waldemar Brola podczas webinaru “Stwardnienie rozsiane: różne oblicza tej samej choroby”, zorganizowanego przez Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego.

Ocrelizumab to pierwszy lek dedykowany pacjentom z diagnozą pierwotnie postępującego SM. Dzięki staraniom środowiska lekarzy i pacjentów, preparat w 2019 roku włączony do refundacji.

Pierwotnie postępujące SM: kryteria włączenia do leczenia

Kryteria włączenia pacjentów do terapii są następujące:

  • wiek od 18. roku życia
  • rozpoznanie postaci pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego oparte na aktualnych kryteriach diagnostycznych McDonalda
  • EDSS od 3 do 6,5
  • czas trwania od pierwszych objawów postaci pierwotnie postępującej SM: mniej niż 10 lat u pacjentów z wynikiem EDSS w chwili kwalifikacji ≤ 5,0 lub mniej niż 15 lat u pacjentów z wynikiem EDSS w chwili kwalifikacji >5,0.
  • potwierdzona aktywność zapalna w MRI: przynajmniej 1 ognisko wzmacniające się po gadolinie lub przynajmniej 1 nowe lub powiększające ognisko T2 w stosunku do poprzednio wykonanego badania MRI.

Przed ocrelizumabem

Zanim ocrelizumab stał się dostępny dla pacjentów w ramach refundacji, leczenie pierwotnie postępującego SM obejmowało terapię interferonami, glatiramerem, natalizumabem. Mimo że efekty leczenia rzutowo-remisyjnego typu choroby były dobre, w leczeniu pierwotnie postępującego SM preparaty te okazały się nieskuteczne. Ocrelizumab to więc właściwie jedyny dostępny na rynku lek na pierwotnie postępującą postać SM. W terapii bardzo ważną rolę odgrywa czas. Pierwotnie postępujący typ stwardnienia rozsianego narasta bowiem szybciej niż rzutowo-remisyjna postać choroby.

O leczeniu ocrelizumabem pacjentów z pierwotnie postępującą postacią SM podczas zorganizowanego przez Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego webinaru “Stwardnienie rozsiane: różne oblicza tej samej choroby” opowiedział dr Waldemat Brola, przywołując historie konkretnych pacjentów, którzy zaczęli przyjmować preparat kilka lat temu, jeszcze na etapie badań klinicznych. W ich przypadku terapia w zasadzie zatrzymała postęp choroby i narastanie niesprawności.

Przypadek 1.: zaczęło się od osłabienia nóg

Pierwszy pacjent, którego przypadek opisano to 50-latek. Objawy choroby zaniepokoiły go około 38. roku życia. Wcześniej nie chorował. Prowadził zdrowy tryb życia. W jego przypadku choroba dała o sobie znać osłabieniem nóg, które nie miało odniesienia do wysiłku fizycznego. Okresowo mężczyzna skarżył się również na bóle w dolnym odcinku kręgosłupa, mrowienie, drętwienie nóg, bolesne nocne skurcze mięśni. A także zawroty głowy przy wstawaniu czy zaburzenia równowagi.

Jego dolegliwości początkowo skojarzono ze zmianami zwyrodnieniowymi kręgosłupa. Wyniki badań nie wskazywały stanu chorobowego. Stwierdzono dyskopatię. Po fizjoterapii mężczyzna zadeklarował niewielką poprawę. Jednakże jego samopoczucie z czasem się pogarszało. Szybko się męczył. Doskwierało mu osłabienie nóg. Z czasem skracał się dystans, który mógł przejść samodzielnie. W końcu trafił do neurologa.

Pierwsza hospitalizacja

Wykonane badania nie wykazały istotnych odchyleń od normy, jednak stwierdzono, że siła jego mięśni nieco osłabła. Napięcie mięśni i odruchy były prawidłowe. Pacjent nie skarżył się również na zaburzenia zwieraczy.

W szpitalu wykonano mu rezonans magnetyczny głowy, odcinka szyjnego, lędźwiowego. A także oznaczono poziomy witaminy B12, przeciwciał związanych z boreliozą. Wykonano również diagnostykę w kierunku chorób tkanki łącznej. Wyniki żadnego z badań nie wskazały na poważne schorzenie. Odpowiedzialność za dolegliwości pacjenta przypisano zwyrodnieniu w kręgosłupie szyjnym. Leczono go niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi, lekami rozluźniającymi. Wdrożono również rehabilitację. Pacjent poczuł się lepiej. Z upływem czasu jego dolegliwości jednak nie tylko powróciły, ale zyskały na sile. Kłopoty z chodzeniem spowodowały, że był w stanie pokonać jedynie około 300 m. Pojawiły się zaburzenia równowagi.

W końcu, nie mogąc podołać obowiązkom w pracy, pacjent zaczął korzystać ze zwolnień lekarskich.

Druga hospitalizacja – rok później

Po około roku do dolegliwości dołączyła kolejna – zaburzenia zwieraczy w postaci nietrzymania moczu. Pacjent wrócił na oddział neurologiczny szpitala.

Tym razem zauważono niedowład spastyczny nóg, obustronny objaw Babińskiego i Rossolimo, świadczące o uszkodzeniu dróg ruchowych piramidowych. W badaniu płynu mózgowo-rdzeniowego stwierdzono podwyższony indeks immunoglobulin. Te odchylenia świadczyły o nieprawidłowości działania układu nerwowego.

Czytaj także: Neurologia: Na czym polega odruch Babińskiego?

Ponadto w płynie mózgowo-rdzeniowym stwierdzono obecność prążków oligloklonalnych. Ponowny rezonans magnetyczny ukazał rozsiane zmiany w rdzeniu piersiowym. Wyniki badań świadczyły o tym, że pacjent cierpi na pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane.

Badanie kliniczne Oratorio

Mężczyzna został włączony do badania klinicznego Oratorio. Leczenie polegało na podawaniu pacjentowi wlewów z ocrelizumabu w półrocznych odstępach. Pacjent dobrze tolerował leczenie. Przez prawie 10 lat nie odnotowano u niego żadnych poważniejszych efektów ubocznych.

Leczenie ocrelizumabem – efekty

Od kiedy zaczął otrzymywać lek w ramach badań klinicznych, jego niesprawność utrzymuje się na poziomie EDSS ok. 4 punktów. Nie zgłasza zaburzeń zwieraczy, które zaczęły mu doskwierać przed diagnozą. Najpoważniejsze dolegliwości, na które się skarży, to zaburzenia nastroju i męczliwość.

Czytaj także: SM: Co to jest EDSS – Rozszerzona Skala Niesprawności?

Przypadek drugi: czterokończynowy niedowład, zaburzenia zborności i równowagi

Drugą pacjentką której historię opowiedział dr Waldemar Brola, była 40-letnia kobieta. Do lekarza trafiła z powodu narastającego (od roku) osłabienia kończyn dolnych. Badanie neurologiczne wykazało u niej narastający odruch Babińskiego i osłabienie czucia w nodze. Neurolog stwierdził czterokończynowy niedowład, zwłaszcza w nogach, zaburzenia czucia powierzchniowego w rękach. Do tego dochodziły zaburzenia zborności i równowagi. To wszystko świadczyło o poważnym rozsianym uszkodzeniu układu nerwowego. W skali w EDSS pacjentka plasowana była około 4 pkt.

Nie potrafiła określić, kiedy objawy się pojawiły, jednak miały tendencję do narastania. W badaniu MRI stwierdzono rozsiane ogniska na różnych piętrach układu nerwowego: w istocie białej, okołokomorowej, podkorowej, obu półkulach mózgu, ciele modzelowatym. Było ich w sumie jedenaście. Ponadto w badaniach diagnostycznych wykazano nieco podwyższone białko w płynie mózgowo-rdzeniowym, indeks immunoglobulin, prążki oligoklonalne. Pacjentka nie miała rzutów choroby.

W 2011 roku zastosowano typowe leczenie stosowane w przypadku ciężkiego stanu neurologicznego spowodowanego SM. Leczenie solu-medrolem nie przyniosło jednak poprawy. Pacjentkę włączono do leczenia interferonem beta w nadziei, że jej pomoże. Tak się jednak nie stało. Mimo terapii, jej stan zdrowia sukcesywnie się pogarszał. Pacjentka poruszała się coraz mniej sprawnie. Używała kul łokciowych.

Po około roku leczenia interferonem beta, co prawda nie było rzutów choroby, ale progresja niesprawności spowodowanej stwardnieniem rozsianym okazała się znaczna. Na skali EDSS pacjentka plasowała się na 6,5 punktu. To wykluczyło ją z leczenia interferonem beta (do programu lekowego kwalifikowali się pacjenci < 4,5 punktu w skali EDSS).

Włączenie do badań klinicznych Oratorio

Po jakimś czasie kobieta została włączona do programu badań klinicznych ocrelizumabu. Zaczęła go przyjmować w ramach badania Oratorio w 2012 roku. – Lek podawano co pół roku w dawce 600 mg.

Podczas pierwszego wlewu wystąpiły niewielkie reakcje: wahania ciśnienia, przyspieszona akcja serca. Po zwolnieniu infuzji, objawy się unormowały. Przez kolejne lata zdarzenia niepożądane nie występowały. Przez prawie 9 lat, gdy pacjentka przyjmuje ocrelizumab – jej EDSS ustabilizował się na poziomie 5 – 5,5 punktu, bez narastania niesprawności ruchowej.

– Ta choroba, można powiedzieć, że dzięki temu lekowi, została zahamowana – spointował dr Waldemar Brola.

Źródła:
  1. Webinar PTSR pt. „Stwardnienie rozsiane: różne oblicza tej samej choroby”, wystąpienie dra Waldemara Broli

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.