Rozpoczynamy starania o refundację terapii genowej w Polsce – poinformowała Fundacja SMA na swojej stronie internetowej. Jakie wyzwania i cele obiera fundacja SMA na najbliższe miesiące?

Terapia genowa: Zolgensma dopuszczony do stosowania w UE

Niedawno do chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) i ich rodzin z Europy dotarły dobre wieści. Lek został dopuszczony do stosowania w Europie.

Zolgensma, powszechnie znany jako terapia genowa, to drugie lekarstwo na rdzeniowy zanik mięśni po Spinrazie, która od początku ubiegłego roku jest już w Polsce refundowana.

– Dla społeczności SMA, szczególnie dla nowych i przyszłych diagnoz, jest to wielka nadzieja i powód do radości. A przede wszystkim szansa na dostęp do leku, który potencjalnie może bardzo szybko zadziałać – ocenia Fundacja SMA.

Zolgensma: Jak działa terapia genowa?

– Jak pokazały badania kliniczne, lek w ciągu kilku dni od podania przywraca maksymalny poziom białka SMN. Białka niezbędnego do funkcjonowania neuronów motorycznych. Dzięki takiemu mechanizmowi u większości leczonych dzieci (głównie tych przedobjawowych, u których choroba nie zrobiła jeszcze spustoszenia) obserwuje się szybką poprawę. Tym szybszą, im wcześniej dziecko rozpocznie leczenie oraz im mniej objawów zdążyła wydobyć choroba. Lek podany przedobjawowo, głównie malutkim dzieciom, dał dotychczasowym pacjentom szansę na życie bez lub ze znikomymi tylko objawami SMA – informuje Fundacja, podkreślając, że drugą ważną zaletą leku jest jednorazowość jego podania. W przypadku drugiego leku – nusinersenu – pacjenci co jakiś czas przyjmują dokanałowo kolejne dawki preparatu. – W przypadku terapii genowej jedna dawka leku powinna przynieść trwały efekt terapeutyczny. Chociaż tutaj najlepszym weryfikatorem założeń będzie czas. Pierwszą dawkę w badaniach klinicznych podano pacjentowi w 2014 roku – informuje Fundacja SMA.

Wyzwania terapii genowej

Efekty leczenia wciąż budzą sporo pytań, między innymi związanych z dawkowaniem, trwałością, skutkami leczenia.

– Zakres rejestracyjny w Europie okazał się znacznie szerszy niż zakładano. Wychodzi poza dane z badań klinicznych oraz dotychczasowe leczenie prowadzone od zeszłego roku w USA. Jest to niewątpliwe wyzwanie zarówno w Polsce, jak i w całej Europie. Badanie kliniczne oraz warunki dopuszczenia w USA dotyczyły dzieci do 2 roku życia i wagi 13 kg. Natomiast w Europie mamy limit wagowy 21 kg bez ograniczeń wiekowych. Wiążą się z tym pytania dotyczące bezpieczeństwa stosowania leku u potencjalnie nowej, nieprzebadanej grupy chorych – tłumaczy Fundacja SMA.

Ponadto brakuje danych porównawczych między zolgensma a spinrazą i ridisplamem (kolejnym lekiem, na SMA, który może zostać niebawem dopuszczony). Rodzi to wyzwania związane z dostosowaniem najlepszej możliwej terapii dla konkretnego pacjenta.

Co – zdaniem Fundacji – może być tym trudniejsze, że cena leku jest dla systemu opieki zdrowotnej bardzo wysoka. Media Zolgensma nazwały najdroższym lekiem świata.

“Najbliższe miesiące pokażą, w jakim stopniu ta metoda leczenia przyjmie się w Europie”

– Zespół Fundacji SMA jest przekonany, że dla wielu chorych dzieci w naszym kraju, zwłaszcza tych zdiagnozowanych przedobjawowo, Zolgensma będzie najlepszą metodą leczenia. Z nieskrywanym podziwem obserwujemy ogromne postępy dzieci leczonych lekiem Zolgensma za granicą. Najbliższe miesiące pokażą, w jakim stopniu ta metoda leczenia przyjmie się w Europie. Jednak już dzisiaj mamy sygnały z wielu państw, że lek Zolgensma albo już wszedł, albo lada miesiąc wejdzie do standardowego leczenia. Wszyscy zdają sobie sprawę, że jest to jeden z największych przełomów w medycynie ostatnich lat. Robimy wszystko żeby dostęp do terapii genowej był i naszym udziałem – ma nadzieję Fundacja SMA.

Zolgensma w Polsce

Jak informuje Fundacja, polskie doświadczenia z terapią genową nie są na razie zbyt duże. Kilkoro dzieci uczestniczyło w badaniach klinicznych leku Zolgensma, kilkoro kolejnych otrzymało leczenie w ramach podania komercyjnego w USA, a ostatnio także w Polsce.

– Aby leczenie terapią Zolgensma stało się w Polsce realne, musimy jeszcze zmierzyć się z całą machiną państwową, dla której leczenie chorób ultrarzadkich – mimo naszego wcześniejszego sukcesu – jednak nie znajduje się szczególnie wysoko na liście priorytetów. Planujemy współpracować z ekspertami, mającymi świadomość wagi leczenia SMA i przekonywać decydentów oraz inne środowiska eksperckie o skuteczności zarówno Zolgensma jak i dotychczasowej dostępnej terapii Spinrazą oraz szukać pól do wspólnych działań na rzecz środowiska chorych – informuje Fundacja SMA. – Musimy też niestety zmierzyć się z przekłamaniami i mitami, które wokół tego leku narosły w związku z medialnym szumem wokół samej terapii i które teraz utrudniają rzeczowy, merytoryczny dialog. Chcemy też znaleźć odpowiedź na pytanie, które czasem słyszymy. Czy rzeczywiście trzeba szybko refundować, skoro ludzie sami sobie ten lek kupują, na dodatek nie pytając lekarzy o zdanie?

Fundacyjny zespół ds. wsparcia i wprowadzenia leku

Od kilku miesięcy w Fundacji funkcjonuje dwuosobowy zespół, którego zadaniem jest przygotowanie i wsparcie procesu wprowadzenia leku Zolgensma w Polsce. Zespół śledzi badania naukowe, analizuje dane z badań klinicznych i praktyki klinicznej, kontaktuje się z władzami i środowiskiem medycznym oraz pozostaje w regularnym kontakcie z producentem, co oznacza liczne spotkania, opracowywanie materiałów i koordynację. W przygotowaniu są też kampanie informacyjne dotyczące terapii genowej w SMA. Słowem, praca wre. Mamy ogromną nadzieję, że dzięki temu oraz współpracy wszystkich środowisk uda się nam powtórzyć sukces i sprawić, aby lek Zolgensma został w Polsce nową, w pełni refundowaną opcją terapeutyczną w rdzeniowym zaniku mięśni. Chorzy jej potrzebują!

– Dopuszczenie leku Zolgensma na terenie Unii Europejskiej to pierwszy krok do dostępności tej terapii na terenie naszego kraju. Rozmawiając o potencjalnych korzyściach z jej zastosowania, warto spojrzeć na całą procedurę wprowadzania leków do ogólnodostępnego użytku w kontekście polskich przepisów.

Wprowadzenie leku do Polski

To żmudny i długotrwały proces, na który składa się kilka procedur. Zaczyna się od złożenia wniosku przez producenta leku. Następnie po 180 dniach od wpłynięcia wniosku może zapaść decyzja refundacyjna. Okres ten może się jednak wydłużyć z powodu oczekiwania na opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Trwa to dodatkowo do 60 dni. W tym czasie powstaje  analiza weryfikacyjna Agencji, stanowisko Rady Przejrzystości oraz rekomendacja Prezesa Agencji. Następnie dokumentacja trafia do Komisji Ekonomicznej, działającej przy Ministerstwie Zdrowia. W jej gestii jest przeprowadzenie negocjacji cenowych z wnioskodawcą.

Ostateczną decyzję o wpisaniu produktu leczniczego na listę leków refundowanych Minister Zdrowia podejmuje przy uwzględnieniu różnych kryteriów. M.in.: stanowiska Komisji Ekonomicznej, rekomendacji prezesa AOTMiT, istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją, skuteczności klinicznej oraz bezpieczeństwa stosowania – tłumaczy Fundacja SMA.

Wyzwania Fundacji SMA

Przed nami ogrom pracy związanej z refundacją terapii genowej. Dodatkowo czeka nas przeprawa o utrzymanie Spinrazy na liście leków refundowanych oraz (mamy nadzieję) niebawem i o dostęp do risdiplamu. Mamy też ciągle na uwadze temat wprowadzenia badań przesiewowych w kierunku SMA. Czyli ogrom celów do osiągnięcia… Dlatego apelujemy do wszystkich, którzy pragną dołożyć swoją cegiełkę do naszych działań, o wpłaty na ten cel. Na dostęp do leczenia. Działamy na zasadach wolontariatu, ale często nasze kroki wymagają również nakładów finansowych. M.in. z darowizn pokrywamy koszty przygotowywanych materiałów, spotkań, konferencji i wielu innych spraw, które wychodzą w trakcie działania. Razem pokonamy SMA! – podsumowuje Fundacja.

Przypomnijmy, że Fundacja działa również na rzecz wprowadzenia rdzeniowego zaniku mięśni do panelu badań przesiewowych noworodków, co zmaksymalizowałoby możliwość podania leku chorym przed wystąpieniem objawów.

Źródła:
  1. https://www.fsma.pl/2020/06/rozpoczynamy-starania-o-refundacje-terapii-genowej-w-polsce/

Dziękujemy, że przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. Jeżeli Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook, Obserwuj Instagram.